[이데일리 유진희 기자] 엔솔바이오사이언스가 골관절염치료제 ‘E1K’의 글로벌 임상 3상에 도전한다. 국내뿐만 아니라 글로벌에서도 임상을 동시에 추진함으로써 기술수출과 상업화 가능성을 높인다는 계획이다.

(사진=엔솔바이오사이언스)

씨엔알리서치와 프리-IND 진행

2일 업계에 따르면 엔솔바이오의 임상시험수탁업체(CRO)인인 씨엔알리서치(359090)는 E1K의 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획승인 사전협의 ‘프리(Pre)-IND’를 위한 논의에 들어갔다.

E1K는 알츠하이머병 치료제 ‘M1K’, 경구용 비만치료제 ‘H1K’와 함께 엔솔바이오의 3대 핵심 파이프라인이다. 현재 국내 임상 3상을 준비하고 있는 상태로 엔솔바이오 파이프라인 중 가장 빠른 성과가 나올 것으로 기대되는 후보물질이기도 하다. 내년부터 3년간 350명 이상을 대상으로 대규모 임상을 진행할 예정이다.

국내외 임상을 동시에 추진하는 배경에는 후보물질에 대한 자신감, 추가 기술수출의 필요성, 충분한 자금 유동성 확보 등이 꼽힌다. E1K는 엔솔바이오가 독자 개발한 새로운 기전의 펩타이드 약물로 골관절염 통증을 치료뿐만 아니라 연골을 재생함으로써 연골의 구조를 개선하는 이중 효능을 가진 게 특징이다. TGF-β의 하위시그널(Smad1/5/8) 인산화만 특이적으로 저해해 연골을 재생하는 방식이다.

엔솔바이오는 지난 6년간 골관절염 환자들을 대상으로 임상 1a, 임상 1b, 임상 2상까지 3번의 임상시험을 통해 E1K에 반응하는 환자군을 찾아냈다. 동시에 골관절염 질병의 심각도에 따라 질병 치료에 필요한 E1K의 최적 유효 용량도 확인했다.

이 같은 성과를 기반으로 엔솔바이오와 씨엔알리서치는 FDA 프리-IND를 적극 활용해 글로벌 임상 진입을 이뤄낸다는 방침이다. FDA 프리-IND는 신약 개발사가 FDA 임상시험에 대한 조언과 협의를 요청하는 제도다. FDA 프리-IND 미팅을 통해 FDA는 개발사의 초기 연구 데이터(비임상 독성, 제조, 품질 관리 등)를 검토하고, 향후 IND 제출 시 보완해야 할 점이나 임상시험 설계에 대한 권고 사항을 제시한다. IND 심사 기간을 단축하고, 승인 가능성을 높이기 위한 취지다. 양사는 FDA 프리-IND 결과 수령을 내년 상반기로 보고 있다.

아직 시장에는 제대로 된 골관절 근본치료제(DMOAD)는 존재하지 않는다. 그럼에도 고령화 등으로 인해 시장은 가파르게 커지고 있다. 통증을 완화하는 수준의 치료제가 주축인 상황에서도 세계 골관절염 치료제 시장은 2022년 82억 달러(약 12조원)에서 2032년 184억 달러(약 26조원)으로 커진다. 근본치료제가 등장할 경우 시장은 더욱 빠르게 성장할 것으로 점쳐진다. 이로 인해 업계에서는 E1K의 효능이 확인된다면 엔솔바이오가 1조원 이상 규모의 기술수출을 성사할 수 있을 것으로 보고 있다.

씨엔알리서치 관계자는 “E1K 국내 임상 3상 CRO로서 엔솔바이오와 FDA 규제 과학(Regulatory Affairs, RA)에 대한 직접적인 업무를 진행하고 있다”며 “국내 임상 3상의 연장선에서 미국 임상 3상 진입도 이뤄낼 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

(사진=게티이미지)

실질적 성과 시장 요구 커져...‘자금 충분’

E1K 개발 속도전에는 실질적 성과에 대한 시장의 요구도 작용한 것으로 분석된다. 앞서 미국 스파인바이오파마는 엔솔바이오사와 공동개발사 유한양행(000100)으로부터 도입한 퇴행성디스크치료제 ‘P2K’ 임상 3상에서 통계적 유의성 확보에 실패했다. 엔솔바이오는 P2K 스터디(STUDY)-1 임상 3상에서 1차 지표는 충족하지 못했으나, 안전성과 효능은 일관되게 확인됐다는 입장이다. 스파인바이오도 스터디-1 결과와 한국 임상 데이터를 기반으로 FDA에 가속 승인(Accelerated Approval) 요청을 준비하고 있다.

다만 P2K를 통한 수익성 확보 전략이 늦춰지면서 엔솔바이오는 대안이 필요한 상황이다. 다행히 알테오젠(196170)에 대한 성공적인 투자로 유명한 형인우 스마트앤그로스 대표가 적극적인 지지에 나서면서 엔솔바이오는 시장의 신뢰를 회복하고, 자금 유동성도 확보했다. 엔솔바이오의 최대주주에 오른 그는 최근 지분율을 29.84%까지 올리며, 지금까지 약 600억원을 투입했다.

엔솔바이오는 같은 맥락에서 E1K에 기반한 동물용 골관절염치료제 ‘조인트벡스’의 글로벌 진출에도 힘을 주고 있다. E1K 신뢰성 확보의 한 축으로 활용한다는 전략이다. 조인트벡스는 2020년 2월 검역본부로부터 품목허가를 받아, 동물의약품 전문기업 벡스퍼트가 5년째 유통하고 있다. 현재 약 1000개 동물병원에 공급되고 있으며, 우수한 안전성과 효능으로 인해 수의사들도 높은 평가를 하고 있다. 첫해 4000바이알로 시작해 연간 1만병대 내외의 판매량을 기록하고 있다.

엔솔바이오 관계자는 “글로벌 골관절염 시장을 선점하기 위해 글로벌 파마와 E1K 기술수출을 추진하고 있다”며 “글로벌 파마들이 E1K에 큰 관심을 보이고 있고 진행상황을 공유해 논의를 진전시키고 있다”고 말했다.