[이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 30일~7월 3일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=AI 생성)

앱클론, AT101 2상 대상자 모집 완료

앱클론은 2일 재발·불응성 혈액암 환자를 대상으로 진행 중인 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 AT101(네스페셀)의 임상 2상 대상자 등록을 최종 완료했다고 3일 밝혔다.

AT101은 글로벌 CAR-T 치료제들이 공통으로 사용하는 FMC63 항체 대신, 앱클론이 독자 개발한 핵심 항체인 h1218를 적용해 차별화된 메커니즘을 자랑한다.

앞서 발표된 임상 2상 중간결과에서 AT101은 객관적반응률(ORR) 94%, 암세포가 완전히 사라지는 완전관해율(CR) 68%라는 경이로운 수치를 기록하며 혈액암치료제 시장의 이목을 집중시켰다.

미국과 호주 등 전세계 주요 국가 특허를 확보한 앱클론은 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 및 ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’ 대상으로 연이어 지정된 바 있다. 앱클론은 이번 환자 모집 종료에 따라 모든 투여를 끝마치고, 연내 최종 임상 데이터 도출 및 신속승인(품목허가)을 신청할 예정이다.

앱클론 관계자는 “철저한 최종 데이터 검증을 통해 품목허가를 차질 없이 완수하고, 고통받는 전 세계 혈액암 환자들에게 새로운 치료수단을 하루라도 빨리 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

HLB 자회사 이뮤노믹, 알레르기 백신 ‘ITI-9001’ 첫 환자 투약 완료

HLB 미국 자회사 이뮤노믹 테라퓨틱스는 최근 ITI-9001 임상 1상의 첫 환자 투약을 성공적으로 완료했다고 3일 밝혔다.

이뮤노믹 테라퓨틱스는 지난달 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 임상 1상 시험계획을 승인받은 데 이어 한 달도 채 되지 않아 첫 환자 투약까지 마무리했다.

이번 임상 1상은 일본삼나무 꽃가루 알레르기가 있는 18~65세 성인을 대상으로 하는 단일기관, 무작위배정, 위약대조 시험이다. 먼저 저용량군과 고용량군에서 안전성과 내약성을 확인해 최적 용량을 선정한 뒤, 선정된 용량군과 위약군을 비교해 안전성과 면역원성을 평가할 계획이다.

ITI-9001은 이뮤노믹의 면역치료 백신 플랫폼 ‘UNITE’에 자가증폭 RNA(saRNA) 기술을 접목한 차세대 치료 백신 후보물질이다. 항원을 리소좀연관 막단백질(LAMP)과 결합해 항원 제시 효율을 높이고 T세포 면역반응을 유도하는 방식으로, 지속적인 면역치료 효과를 목표로 한다. 일본삼나무 꽃가루 알레르기의 주요 항원인 ‘CryJ2’를 표적으로 면역반응을 조절해 질환의 근본적 개선(Disease-Modifying)을 도모한다.

2019년 일본 이비인후과학회가 실시한 전국 역학조사에 따르면 일본 전체 인구의 약 38.8%가 일본삼나무 꽃가루 알레르기를 보유하고 있는 것으로 보고됐으며, 현재 인구 기준으로 약 4800만명이 해당 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다. 이뮤노믹 테라퓨틱스는 이러한 대규모 환자군을 대상으로 기존 치료의 한계를 극복할 수 있는 차세대 면역치료제를 개발하고 있다.

김동건 이뮤노믹 테라퓨틱스 대표는 “ITI-9001은 단순히 증상을 완화하는 치료가 아니라 면역반응을 조절해 질환 자체를 개선하는 것을 목표로 하는 후보물질”이라며 “이번 임상을 통해 안전성과 초기 유효성을 확인하고 차세대 알레르기 면역치료제로 개발을 가속화하겠다”고 말했다.

GC녹십자, 배리셀라주 2도즈 국내 3상 승인

GC녹십자는 수두백신 ‘배리셀라주’ 2도즈(2회 접종) 임상 3상 시험계획서(IND)가 국내 식품의약품안전처로부터 승인을 획득했다고 2일 밝혔다.

이번 임상은 현재 태국과 베트남에서 수행 중인 글로벌 임상에 한국을 추가해 생후 12개월 이상부터 12세 이하의 건강한 소아 474명을 대상으로 진행된다. 해당 연구는 미국 머크(MSD)의 수두백신 바리박스(Varivax)와 직접 비교하도록 설계됐으며, 이를 통해 배리셀라주의 면역원성과 안전성을 객관적으로 검증하고 글로벌 경쟁력을 입증할 계획이다.

현재 전 세계 수두 예방접종 시장은 1회 접종 후 발생하는 돌파 감염을 방지하기 위해 2회 접종을 표준 지침으로 확립해 가는 추세다. 미국, 캐나다, 일본을 비롯한 주요 선진국 등 전 세계 28개국에서 이미 2도즈 체계를 시행하고 있으며, 세계보건기구(WHO) 역시 수두 발병률을 낮추기 위해 2회 접종을 권장하고 있다.

GC녹십자는 이번 다국가 임상 완료 후 국내를 비롯해 수요가 급증하고 있는 동남아시아 주요 국가를 중심으로, 오는 2028년까지 2도즈 품목허가를 획득하는 것을 목표로 잡았다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “배리셀라주 2도즈 임상은 백신 포트폴리오의 자산 가치를 극대화하기 위한 핵심 이정표”라며 “전 세계 소아들의 돌파 감염 위험을 낮추고, 글로벌 공공조달 및 민간 백신시장에서의 활용도를 높여갈 것”이라고 말했다.

삼성제약, 진행성핵상마비 국내 3상 임상 계획서 제출

삼성제약은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’의 국내 3상 임상시험계획서를 식품의약품안전처에 제출했다고 30일 밝혔다.

이번 임상시험은 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 제3상 임상시험으로 진행된다. 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형의 환자군에 GV1001 0.56㎎을 피하투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가할 계획이다.

이번 임상은 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 임상시험 실시기관(예정)에서 총 204명의 환자를 대상으로 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 ‘진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS, PSP rating scale)’ 총점 변화량이다.

이에 앞서 삼성제약은 지난 1월 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되, 출시 후 3상 임상시험 결과 제출을 조건으로 하는 제도다.

삼성제약은 조건부 허가 승인 여부와 관계없이, 이번 3상 임상시험을 통해 약물의 효과와 안전성을 객관적으로 입증하겠다는 방침이다. 아울러 이번 임상 착수는 품목 조건부 허가를 받게 될 경우, 승인 후에 임상 개시 지연으로 인한 결과 제출 지연 역시 사전에 방지하기 위한 선제적 대응이기도 하다.

삼성제약 관계자는 “PSP는 현재 마땅한 치료 대안이 없어 환자와 가족들이 겪는 고통이 매우 큰 희귀 난치성 질환”이라며 “이번 3상을 통해 약물의 유효성과 안전성을 확실히 입증하고, 전 세계 최초의 PSP 치료제 상용화를 이뤄내 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

휴온스, 안구건조증 신약 2상 첫 환자 등록

휴온스는 ‘HUC1-394’의 임상 2상 첫 환자 등록을 성공적으로 완료했다고 3일 밝혔다.

휴온스는 지난 3월 HUC1-394 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받은 후 환자 선별과정을 거쳐 이날 ‘첫 환자 등록(First Patient In, FPI)’을 마쳤다. 이후 본격적인 임상 데이터 확보에 나설 계획이다.

이번 임상 2상은 연세대학교 의과대학 세브란스병원을 포함한 국내 주요 의료기관에서 안구건조증 환자 150명을 대상으로 진행된다. 다기관, 무작위배정, 이중눈가림(RCT) 방식으로 HUC1-394의 안전성 및 유효성을 평가한다.

휴온스는 내년 하반기 마지막 환자의 마지막 방문(LPLV)을 목표로 임상을 진행하고 임상 결과보고서(CSR)를 발표할 예정이다. 임상 2상에서 유효성과 안전성 데이터가 확보될 경우, 임상 3상 준비에 착수할 계획이다.

박경미 휴온스 연구개발총괄 부사장은 “임상 2상 첫 환자 등록을 기점으로 연구진과 긴밀히 협력해 개발 속도를 높이겠다”며 “안구건조증 환자들에게 혁신적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.