[이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 16일~6월 20일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=셀트리온)

셀트리온, 다잘렉스 바이오시밀러 유럽 임상 3상 신청

셀트리온은 18일 유럽의약품청(EMA)에 표적항암제 다잘렉스(성분명 다라투무맙) 바이오시밀러 ‘CT-P44’ 유럽 임상 3상 시험(Part2) 계획을 신청했다고 밝혔다.

임상은 불응성 또는 재발성 다발성 골수종 환자 486명을 대상으로 실시된다. 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용한 피하주사제 CT-P44와 다잘렉스의 유효성 및 안전성을 비교하는 임상이다. 임상은 2년 간 진행될 예정이다.

유럽은 임상시험규정 개정에 따라 2023년 1월부터 유럽 임상 시험계획 신청·승인 절차가 Part1(임상 디자인 및 연구방법에 관한 평가)과 Part2(임상 기관 및 실행에 관한 평가)로 구분돼, 최종적으로 Part2까지 승인 완료돼야 임상 시험 진행이 가능하다.

셀트리온은 “임상 3상을 통해 CT-P44와 오리지널 약물 다잘렉스의 유사성(biosimilarity)을 입증할 것”이라고 밝혔다.

한편, 얀센의 다잘렉스는 다발 골수종 세포 표면에 존재하는 특정 단백질을 표적으로 결합해 암 세포 성장을 막는 표적항암제다. 2023년 기준 글로벌 시장 매출은 97억4400만달러(12조7000억원)다.

휴젤, 리도카인 함유 보툴리눔 3상 조기 종료

휴젤은 리도카인 함유 액상 보툴리눔 톡신 ‘HG102’ 임상 3상을 조기 종료하기로 결정했다고 18일 공시했다. 휴젤은 이와 관련해 “사업성과 시장성을 고려한 경영상의 판단”이라고 밝혔다.

앞서 휴젤은 2023년 6월 식품의약품안전처로부터 HG102의 임상 3상 시험계획(IND)을 승인 받은 바 있다. HG102는 동결 건조한 가루 형태의 기존 보툴리눔 톡신을 액상 형태로 만들어 국소마취제 리도카인염산염을 첨가해 차세대 제품으로 주목 받았다.

휴젤은 “향후에도 시장에 기민하게 대응하며, 선택과 집중을 통해 전략적 연구 개발 포트폴리오를 운영하고 장기적 성장을 도모하겠다”고 말했다.

현대ADM, 페니트리움·면역항암제 병용 임상 1상 IND 신청

현대ADM바이오는 신약 후보물질 ‘페니트리움’과 면역항암제 키트루다 병용요법에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 기존 면역항암제 치료에 반응하지 않았던 말기 고형암 환자들을 대상으로 진행된다. 연구진은 페니트리움과 면역항암제 병용 투여 시 안전성을 확인하고, 기존에 치료 효과가 없었던 환자들에게서 항종양 효과가 재발현되는지 평가할 계획이다.

페니트리움은 종양미세환경(TME) 내 세포외기질(ECM) 구조를 선택적으로 해체하는 방식으로 작용한다. 이를 통해 면역세포와 기존 항암제가 암세포에 도달할 수 있는 물리적 통로를 복구한다. 이는 면역관문억제제로도 해결되지 않는 ‘면역세포 접근 차단’ 즉, 가짜 내성(pseudo-resistance)을 극복하기 위한 새로운 개념의 항암 치료 전략이다.

김택성 현대ADM 대표는 “암세포 주변 환경이 물리적으로 면역세포와 기존 항암제의 접근 자체를 막는 현상은 페니트리움만이 해체할 수 있다”고 말했다.

온코닉테라퓨틱스 ‘자큐보’, 위궤양 치료 적응증 추가

온코닉테라퓨틱스는 위산분비억제제(P-CAB) 기전 위식도역류질환 치료 신약 ‘자큐보’가 식품의약품안전처로부터 위궤양 치료제 적응증을 추가 승인 받았다고 17일 밝혔다.

온코닉테라퓨틱스에 따르면 이번 승인으로 자큐보정은 미란성 위식도역류질환에 이어 위궤양 치료에도 단독 처방이 가능한 복수 적응증 치료제가 됐다. 국내에 출시된 P-CAB 제제 중 위궤양 치료 적응증을 획득한 것은 자큐보정이 두 번째다.

자큐보정의 위궤양 임상 3상 시험은 전국 39개 주요 의료기관 총 329명의 위궤양 환자를 대상으로 이뤄졌다. 임상 결과 8주차 내시경 평가 기준 누적 치유율(PPS 기준)은 자스타프라잔군이 100.00%를 기록하며 비열등성이 입증됐다. 또한 치료 4주차 시점에서 측정된 삶의 질(QoL) 평가에서 자스타프라잔 투여군은 ‘불안 및 우울’ 항목에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였다.

온코닉테라퓨틱스는 위궤양 치료 외에도 비스테로이드성 소염진통제(NSAIDs) 유발 위궤양 예방을 위한 적응증 확대 임상을 진행 중이다. 여기에 물 없이도 간편하게 복용할 수 있어 복약 편의성을 높인 구강붕해정(ODT) 제형의 허가 심사도 진행 중이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 적응증 확대는 자큐보정의 우수한 약효와 복약 순응도, 기전적 차별성을 다시 한번 입증한 의미있는 결과”라며 “안정적인 수익 기반을 확보하고 신약 허가 경험과 기술력을 갖춘 만큼 후속 항암 신약 파이프라인 ‘네수파립’ 개발에 집중해 글로벌 바이오텍으로 도약할 것”이라고 말했다.

큐로셀 ‘안발셀’, 최종 임상 2상 결과로 효과 입증

큐로셀은 스위스 루가노에서 열린 제18회 국제림프종학회(ICML 2025)에서 D19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상 최종 결과를 발표했다고 20일 밝혔다.

이번 임상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 대상으로, 총 79명의 환자가 안발셀을 투여받았다.

이 중 75.3%(55명)는 객관적 반응률(ORR)을, 67.1%(53명)는 완전관해(CR)를 기록했다. 중앙값 추적 관찰 기간은 8.5개월이며 장기 추적 관찰 결과 12개월 및 18개월 무진행 생존율(PFS)은 각각 41.1%, 35.2%, 전체 생존율(OS)은 66.6%, 57.3%로 나타났다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로 확인됐으며, 이는 킴리아 임상에서의 mPFS(2.9개월) 보다 두 배 연장된 결과다.

안전성 프로파일도 우수한 수준을 보였다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 3.8%에서 나타났으며, 특히 4등급 이상 중증 CRS는 발생하지 않았다.

이번 발표에는 CAR-T 세포의 면역표현형 차이에 대한 분석 결과도 포함됐다. 연구진은 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군을 장기 반응자(LR)로 정의하고 비반응자군과 비교 분석한 결과, 장기 반응자군에서는 면역관문수용체인 PD-1 및 TIGIT 발현이 유의미하게 낮았다. 이는 CAR-T 세포의 항종양 기능 유지 및 치료 반응성과 밀접한 관련이 있는 핵심 바이오마커로 확인됐다.

김건수 큐로셀 대표는 “지난 ICML 2023 구두 발표에 이어, 이번 발표는 안발셀의 임상적 유효성과 안전성이 과학적으로 입증됐음을 보여주는 결정적 근거”라며 “국내 환자에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 규제 과학을 선도하는 식약처와 긴밀히 협의하며 조속한 품목허가를 통해 국내 CAR-T 치료제 개발의 성공 사례를 만들고자 한다”고 말했다.

한편, 큐로셀은 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목허가 심사를 진행 중이며 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 안발셀은 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 전망이다.