[이데일리 김진수 기자] 한 주(10월 26일~10월 30일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=AI 생성)

큐로셀, ‘림카토’ 2차 치료 적응증 확대 위한 3상 신청

큐로셀은 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종(DLBCL) 2차 치료 적응증 확대를 위한 임상 3상 시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 30일 밝혔다.

림카토는 국내 기업 최초로 품목허가를 획득해 본격적인 상업화 출시와 환자 투약을 앞두고 있는 국산 1호 CAR-T 치료제다. 이번 IND 신청은 림카토의 치료 영역을 기존 3차 이상 말기 단계에서 2차 치료 단계로 확대하는 임상개발에 본격 착수했다는 데 의의가 있다.

큐로셀은 이번 개발을 통해 림카토의 사용 시점을 앞선 치료 단계로 조기에 확장하고 치료가 필요한 환자들에게 조기 CAR-T 치료 기회를 적극 제공한다는 구상이다.

거대 B세포 림프종 중 1차 치료에 불응하거나 조기 재발한 환자는 기존 2차 표준요법인 구제항암화학요법 및 자가조혈모세포이식의 반응률이 낮고, 고령이나 동반질환으로 이식까지 이어지지 못하는 경우가 많아 대표적인 미충족 의료 영역으로 꼽힌다.

이에 글로벌 의료 현장에서는 이들 환자의 표준 치료로 CAR-T를 권고하며 조기 치료 도입을 확대하는 추세다. 큐로셀은 이번 적응증 확대로 림카토의 처방 가능 환자군을 넓히고 제품의 임상적 가치와 시장 경쟁력을 함께 높일 것으로 기대하고 있다.

이번 3상은 삼성서울병원을 비롯한 국내 주요 의료기관에서 다기관·무작위배정 방식으로 진행된다. 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 림카토 투여군과 기존 표준 치료(Standard of Care, SoC)군을 직접 비교해 무사건생존기간(EFS) 등의 유효성과 안전성을 종합적으로 검증할 계획이다.

김건수 큐로셀 대표는 “올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료 단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음”이라며 “신속한 승인 절차를 거쳐 2027년 상반기 본격적인 3상에 돌입할 계획이며, 1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자들에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 2차 치료 적응증 확대를 적극 추진하겠다”고 말했다.

한편, 림카토는 올해 상반기 식품의약품안전처로부터 재발성·불응성 성인 거대 B세포 림프종 3차 치료제로 품목허가를 획득했다. 현재 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 ‘허가-평가 연계제도’를 통한 건강보험 급여 등재 절차를 밟고 있으며, 연내 급여 적용 및 본격적인 상업용 투약을 목표로 하고 있다.

인벤티지랩, 1개월 지속 비만치료제 호주 임상 1상 IND 신청

인벤티지랩은 매주 투여해야 했던 기존 주사제의 번거로움을 월 1회로 줄여줄 세마글루타이드 장기지속형 주사제 ‘IVL3021’의 글로벌 상업화를 위해 호주 임상 1상 진입을 추진한다고 28일 밝혔다.

이번 임상은 인벤티지랩의 비만치료제 파이프라인 중 최초 임상시험이다. 글로벌 사업화에 필요한 중요한 자료인 임상 결과를 조기에 확보하기 위해 호주 임상에 착수한다는 계획이다.

‘IVL3021’은 비만 동물모델에서 위고비 반복 투여군 대비 우수한 체중 감소 효과를 입증했다. 또한 위고비 투여 후 IVL3021로 전환한 동물 모델에서도 체중 유지 효과가 시험 종료 시점까지 이어졌다. 이는 요요 현상을 원천 차단하는 장기 유지요법의 해결책을 제시했다는 의미다.

이러한 결과의 바탕에는 독보적 플랫폼 ‘IVL-드럭플루이딕(DrugFluidic)’이 있다. 투약 직후 약물이 한꺼번에 쏟아져 나오는 치명적 결함인 ‘초기 과다방출(Initial Burst)’을 완벽하게 억제하고, 한 달 동안 혈중 약물 농도를 일정하게 유지한다. 잦은 투약의 부담은 없애면서, 기존 기술 대비 안전성과 약효 지속성을 모두 잡아낸 기술적 초격차다.

현재 글로벌 빅파마들의 시선은 ‘장기지속형’ 플랫폼에 쏠려 있다. 지난 9월 노보 노디스크는 나넥사와 최대 11억6500만유로(약 1조7000억 원) 규모의 초대형 라이선스 딜을 체결하며 ‘월 1회’ 제형 확보에 사활을 걸었다.

인벤티지랩이 이번 호주 임상을 통해 위고비 대비 우수한 약동학(PK) 및 내약성 인체 데이터를 조기에 확보하게 된다면, 글로벌 파트너십과 라이선스 아웃 가능성도 한층 높아질 전망이다.

한편 인벤티지랩은 탈모(IVL3001), 치매(IVL3003), 약물 중독(IVL3004), 다발성 경화증(IVL4002) 등 주요 파이프라인에서 호주 1상 완료 및 임상 탑라인 결과를 발표하는 등 회사의 장기지속형 플랫폼의 임상 개발 역량을 검증한 바 있다.

대원제약, P-CAB 신약 ‘파도프라잔’ 3상 성공…연내 품목허가 신청

대원제약은 P-CAB(Potassium-Competitive Acid Blocker) 계열 위식도역류질환 치료 신약 ‘파도프라잔(DW4421)’의 국내 임상 3상 시험에서 1차 유효성 평가변수를 충족하고, 대조약 대비 비열등성을 입증했다고 29일 밝혔다.

이번 임상 3상은 미란성 위식도역류질환(ERD) 환자를 대상으로 파도프라잔의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 가톨릭대학교 인천성모병원 소화기내과 김병욱 교수가 임상시험 조정자(CI)를 맡았으며, 국내 22개 의료기관에서 총 328명을 대상으로 파도프라잔 20㎎ 및 40㎎ 투여군과 기존 프로톤펌프억제제(PPI)인 에소메프라졸 40㎎ 투여군을 비교했다.

임상시험은 무작위배정, 이중눈가림, 활성대조, 평행설계 방식으로 진행됐다. 시험약을 4주간 투여하고 식도 점막 결손이 완전히 호전되지 않은 환자에게는 최대 8주까지 투여해 치료 효과를 평가했다.

1차 유효성 평가변수는 내시경 검사로 확인한 식도 점막 결손의 완전 호전 여부였다. 파도프라잔 투여군과 에소메프라졸 투여군의 유효율 차이에 대한 양측 95% 신뢰구간 하한값이 사전에 설정한 비열등성 기준인 -10.0%를 초과하는지를 평가했다. 파도프라잔 40㎎ 투여군과 대조군 간 유효율 차이의 95% 신뢰구간은 -2.50%~6.87%, 20㎎ 투여군은 -3.90%~6.58%로 나타났다. 두 용량 모두 신뢰구간 하한값이 비열등성 기준을 충족해 에소메프라졸 대비 비열등성을 입증했다.

안전성 평가 결과, 약물이상반응 발생률은 파도프라잔 40㎎ 투여군에서 4.59%, 20㎎ 투여군에서 3.74%, 에소메프라졸 투여군에서 3.70%로 나타났다. 투여군 간 발생률에 통계적으로 유의한 차이는 없었으며, 중대한 이상사례는 발생하지 않았다.

대원제약은 이번 톱라인 결과를 바탕으로 유효성과 안전성에 대한 세부 분석을 진행하면서, 연내 식품의약품안전처에 최종 결과보고서를 제출하고 품목허가를 신청할 계획이다. 이와 함께 비미란성 위식도역류질환(NERD)을 대상으로 한 임상 3상을 진행 중이며, 추가 적응증 획득을 위한 임상시험도 준비 중에 있다.

대원제약 관계자는 “이번 임상 3상을 통해 파도프라잔의 유효성과 안전성에 관한 주요 결과를 확인했다”며 “향후 세부 분석과 품목허가 절차를 차질 없이 진행해 위식도역류질환 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.