[이데일리 김진수 기자] 한 주(8월 10일~8월 14일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=AI 생성)

JW중외제약, 통풍치료제 3상서 유효성 입증

JW중외제약은 통풍치료제 후보물질 ‘에파미뉴라드’(코드명 URC102)의 다국가 임상 3상 결과, 주력 개발 용량인 6㎎이 기존 표준 치료제 대비 우수한 혈중 요산 감소 효과와 통계적 우월성을 입증했다고 11일 밝혔다.

에파미뉴라드는 사람 요산수송체(hURAT1, human uric acid transporter-1)를 선택적으로 저해해 신장에서 요산의 재흡수를 억제하고 배설을 촉진하는 기전의 경구용 요산배설촉진제다. 혈중 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증 및 통풍 환자를 대상으로 개발 중인 신약 후보물질이다.

이번 임상 3상은 한국을 비롯해 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국 52개 기관에서 통풍 환자 612명을 대상으로 진행됐다. 에파미뉴라드의 유효성과 안전성을 기존 치료제인 페북소스타트(Febuxostat)와 비교 평가하기 위해 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 활성대조 방식으로 실시됐다.

1차 유효성 평가변수인 ‘주 연구기간 마지막 3회의 혈청 요산(sUA) 농도 6㎎/dL 미만 달성 환자 비율’ 분석 결과, 에파미뉴라드 6㎎ 투여군은 50.0%(76/152명)를 기록해 대조군인 페북소스타트 40㎎ 투여군(38.3%, 59/154명)보다 높은 치료 반응률을 보였다. 양군 간 반응률 차이는 12.0%p(95% 신뢰구간 1.26~22.6)로 비열등성 기준을 충족했을 뿐 아니라 통계적 우월성도 입증됐다.

안전성 평가에서도 우수한 프로파일을 확인했다. 치료기간 중 이상사례(TEAE) 발생률은 에파미뉴라드와 페북소스타트 투여군 간 유의한 차이가 없었으며 약물이상반응(ADR), 중대한 이상사례(SAE), 중대한 약물이상반응(SADR) 및 특별관심 이상사례(AESI) 발생률 역시 유사한 수준을 보였다. 임상시험 기간 중 약물 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.

고용량인 9㎎은 페북소스타트 80㎎ 대비 1차 유효성 평가변수에서 통계적 비열등성 기준을 충족하지 못했다. 다만 주 연구기간 마지막 3회의 혈청 요산(sUA) 농도 6㎎/dL 미만 달성 환자 비율은 에파미뉴라드 9㎎ 투여군이 59.6%(87/146명), 페북소스타트 80㎎ 투여군이 63.3%(95/150명)로, 양군 간 반응률 차이는 약 4%p 수준이었다. JW중외제약은 고용량에 대한 전체 임상 데이터와 하위집단 분석 결과를 바탕으로 특정 환자군에서의 유효성 프로파일을 추가 검토하고 고용량 품목허가 추진 방향을 모색할 방침이다.

JW중외제약은 이번 임상 결과를 바탕으로 오는 2027년 국내 품목허가를 목표로 신약허가신청(NDA)을 진행할 예정이다. 에파미뉴라드는 식품의약품안전처의 ‘신약 허가·심사 혁신 방안’ 시범운영 과제로 선정됐으며, 지난 7월 두 차례의 ‘허가 신청 전 대면회의(Pre-NDA meeting)’를 마쳤다. 이와 함께 글로벌 시장 진출을 위한 기술제휴도 지속 추진할 계획이다.

함은경 JW중외제약 대표는 “통풍 환자 증가와 기존 치료제의 안전성 우려 등으로 새로운 치료 옵션에 대한 시장의 미충족 수요가 매우 크다”며 “국내 통풍 치료제 시장에서 가장 많이 처방되는 페북소스타트 대비 우수한 효과와 안전성을 입증한 만큼, 품목허가 절차를 차질 없이 준비해 에파미뉴라드가 계열 내 최고 신약(Best-in-Class)으로 자리매김할 수 있도록 역량을 집중하겠다”고 말했다.

한편 의약품 시장조사기관 유비스트(UBIST)에 따르면 2025년 기준 국내 통풍치료제 시장 규모는 약 411억원이다

SK바이오사이언스, RSV 예방항체 글로벌 1b상 신청

SK바이오사이언스는 게이츠재단 산하 비영리 의학 연구기관인 Gates MRI(The Gates Medical Research Institute)로부터 기술이전 받은 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방항체 후보물질 ‘RSM01’의 글로벌 소아 1b상 임상시험신청서(CTA)를 남아프리카공화국 의약품규제청(SAHPRA)에 제출했다고 14일 밝혔다.

이번 임상은 생후 2주~8개월 영아 약 80명을 대상으로 진행되며, RSM01의 안전성과 체내 반응(약동학적 특성) 등을 평가한다. SK바이오사이언스는 이번 1b상을 통해 영유아 대상 RSV 예방항체의 임상적 개발 가능성을 검증하고, 후기 임상 진입을 위한 발판을 마련할 계획이다.

RSM01은 SK바이오사이언스가 지난 2월 게이츠 MRI와 기술이전 계약을 체결하며 확보한 후보물질이다. 게이츠 MRI는 RSM01의 초기 연구와 성인 대상 임상 1a상을 진행해 왔다. 이번 임상은 성인 대상 초기 검증을 마친 RSM01의 개발 범위를 주요 예방 대상인 영아로 본격 확대한다는 데 의미가 있다.

글로벌 시장조사기관 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma)에 따르면 전 세계 RSV 예방항체 시장은 2032년 45억달러(약 6조3300억원) 규모로 성장할 전망이다. 선진국을 중심으로 예방항체 도입이 시작된 가운데, 영유아 대상 예방 수요가 확대되면서 시장 성장에 속도가 붙을 것으로 기대된다.

SK바이오사이언스는 세포배양 독감백신과 단백접합 폐렴구균 백신에 이어 RSV 예방항체까지 라인업을 넓히며 호흡기 질환 대응력을 한층 강화하고 있다. 백신과 항체 기술을 아우르는 R&D 경쟁력을 바탕으로 글로벌 감염병 예방 수요에 적극 대응한다는 방침이다.

안재용 SK바이오사이언스 사장은 “글로벌 파트너십으로 확보한 차세대 기술을 자체 R&D 역량과 결합해 한 단계 진전시킨 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 다양한 감염병 예방 플랫폼을 확보해 글로벌에서 경쟁하는 기업으로 도약하겠다”고 말했다.

올릭스, 전신 투여형 CNS 신약 개발 가능성 확인

올릭스는 피하주사 또는 정맥주사로 투여한 짧은간선리보핵산(siRNA) 물질이 뇌의 깊은 부위를 포함한 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 확인했다고 밝혔다.

올릭스 원천 플랫폼인 ‘OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System)-CNS’를 기반으로 기존에 확보한 CNS 표적 siRNA를 전신 투여형 물질로 확장한 결과로, 올릭스의 CNS 신약 개발이 플랫폼 구축을 넘어 실제 질환 치료제 개발 단계로 진전되고 있음을 보여준다.

올릭스는 siRNA에 혈뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 통과할 수 있는 셔틀을 결합한 2세대 OASIS-CNS 플랫폼을 개발하고 있다. 이번 연구에서는 해당 물질을 생쥐에 피하 또는 정맥 투여한 결과, 선조체와 해마 등 심부 뇌를 포함한 다양한 부위에서 유의미한 표적 유전자 억제를 확인했다. 일부 결과에서는 70~80% 이상의 억제 효과가 나타났다. 특히 환자가 비교적 편리하게 투여 받을 수 있는 피하주사에서도 정맥주사와 유사한 유전자 억제 양상이 확인됐다.

올릭스는 “향후 환자 편의성을 고려한 전신 투여형 CNS 치료제 개발 가능성을 보여준다”고 설명했다.

이번 연구의 의미는 단순히 siRNA를 뇌로 전달하는 기술을 확인하는 데 그치지 않는다. 올릭스는 기존 OASIS-CNS 플랫폼을 활용해 CNS 질환 관련 유전자를 억제하는 선도 siRNA를 발굴하고, 이를 생쥐의 뇌에 직접 투여해 생체 내 유전자 억제 효능을 확인한 바 있다. 또한 CNS 독성 응집체 모델에서 해당 siRNA가 독성 응집체를 감소시키는 잠재적 치료 효능도 확인했다.

이후 올릭스는 해당 선도 siRNA에 BBB 셔틀을 결합해 피하 또는 정맥으로 투여할 수 있는 물질로 확장했다. 그 결과 질환과 관련된 뇌 부위에서 표적 유전자의 mRNA뿐만 아니라 단백질도 유의미하게 감소했다. 직접적인 일대일 비교에는 한계가 있으나, 전신 투여 후 나타난 mRNA 억제 수준은 기존 국소 투여 결과와 유사한 수준으로 관찰됐다. 이는 올릭스가 기존 CNS siRNA를 침습성이 낮으면서도 동등한 효능을 가질 수 있는 전신 투여형 치료제로 발전시킬 가능성을 확인했다는 의미다.

이동기 올릭스 대표는 “현재 글로벌 siRNA 치료제 분야에서는 약물을 간을 넘어 원하는 장기와 조직에 얼마나 효과적으로 전달할 수 있는지가 핵심 경쟁력”이라며 “이번 연구를 통해 피하 또는 정맥 투여한 OASIS-CNS 물질이 심부 뇌를 포함한 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 확인함으로써, 당사의 RNA 간섭 치료제 개발 기술을 CNS 영역으로 확장할 수 있는 기반을 마련했다”고 말했다.