[이데일리 김진수 기자] 한 주(4월 28일~5월 2일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.

(사진=챗GPT)

보로노이 VRN11, EGFR C797S 변이서 효능 입증

보로노이가 미국암학회(AACR2025)에서 공개한 EGFR 비소세포폐암 표적치료제 VRN11의 임상 초기 데이터를 통해 EGFR C797S 돌연변이 환자 대상으로 효능을 입증했다고 28일 밝혔다.

보로노이는 이번 AACR2025를 통해 임상 1a상 용량 증량 단계 진행 중에 EGFR C797S 이중 돌연변이(EGFR L858R/C797S) 뇌전이 환자에게 저용량인 40㎎을 투약해 부작용 없이 폐 병변에서 50% 이상의 부분관해를, 뇌 병변에서 완전관해 반응을 확인했다고 공개했다.

구체적으로는 폐에 있던 22.2㎜의 종양이 2개월 투약 후 50% 이상 크기가 감소했고, 뇌에 있던 10.6㎜의 종양은 4개월 후 완전히 사라진 것을 확인했다.

현재 VRN11은 240㎎ 투약을 앞두고 있으며, 효능을 확인한 400㎎에서 8배 용량을 증량한 3200㎎까지 증량하는 것으로 임상이 설계돼 있어, 용량이 증가할수록 항종양 효과는 더욱 증가할 것으로 기대된다.

C797S 돌연변이 환자에게 투약 가능한 허가 받은 표적치료제는 현재 부재한 상황이며, 기존 비소세포폐암 2차 치료제로 사용되는 알림타(pemetrexed)와 백금계 세포독성항암제 병용 요법의 무진행 생존기간(PFS)가 4개월, Grade 3 이상의 부작용은 50% 수준으로 비소세포폐암의 2차 치료제에 대한 충족되지 못한 의료적 수요가 존재하는 것으로 알려져 있다. 대표적인 경쟁사로는 미국의 나스닥 상장사 블루프린트 메디슨스가 있었으나, EGFR C797S 돌연변이 환자에 대한 유효성 입증에 실패했다.

보로노이는 현재 진행 중인 임상 시험에서 확보된 EGFR C797S 돌연변이 비소세포폐암 환자 추가 데이터를 올해 7월 국제 학회에서 추가로 공개할 예정이다.

보로노이 관계자는 “2026년 가속승인 승인을 위한 임상 2상을 진행할 것이며, 이를 통해 미국과 유럽을 포함해 빠르게 가속승인 받는 것을 목표로 한다”고 자신감을 보였다.

강스템바이오텍, 오스카 임상 1상 데이터 공개

강스템바이오텍은 30일 기업설명회를 통해 세계골관절염학회(OARSI)에서 골관절염 치료제 ‘오스카’(OSCA) 임상 1상 최종 결과 및 최초로 공개된 MRI 결과 및 사업현황에 대해 설명했다고 밝혔다.

이날 설명회에서는 투약 후 6개월 및 12개월 시점의 유효성 결과 및 베이스라인 대비 6개월 MRI 사진을 통해 무릎 골관절염에서 오스카의 근본적 치료효과를 강조했다. 특히 임상 1상임에도 불구하고 유효성 평가변수인 통증, 관절기능, 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 투약 6개월 시점에 베이스라인 대비 통계적 유의성이 확인됐다(VAS·WOMAC p=0.002, IKDC·KOOS는 p=0.039). 더불어, 투약 12개월 시점에도 효과가 지속되거나 증진되는 경향이 나타났다. 강스템바이오텍은 임상 1상에서 투약 전 대비 50~100% 통증이 감소했으며, 이는 기존 치료제에서 확인할 수 없던 탁월한 개선효과라고 전했다.

또 송도에서 개최된 2025 세계골관절염학회(OARSI)에선 환자의 MRI 사진을 최초로 공개하고 연골재생과 연골하골 개선효과를 발표했다. 이날 오스카 임상 1상 결과 발표를 진행한 경희대학교병원 정형외과 서대근 교수는 “MRI 이미지를 보면 중용량군 환자의 베이스라인에서 확인된 연골손상 부위가 투약 후 6개월 시점에서 분명하게 채워지고 있고, 베이스라인에서 연골소실과 연골하골 부종이 있던 고용량군 환자도 연골하골 부종이 개선되고 연골충전과 더불어 표면이 매끄러워졌다”고 설명했다.

강스템바이오텍 임상개발본부장은 “오스카 임상 1상과 진행 중인 12개월 장기추적조사를 통해 기대 이상의 성과를 얻고 있다. 뛰어난 안전성과 내약성을 확인했으며, 특히 임상 1상임에도 모든 유효성 평가 지표에서 베이스라인 대비 통계적 유의성 확보와 지속적 효과를 보인 점이 매우 고무적이다”며 “투약 후 6개월 시점에서 구조적 개선의 근거를 확보했을 뿐만 아니라 현재 확보된 저·중용량군의 12개월 시점 MRI 데이터에서도 구조적 개선이 지속되고 있음을 확인했다”고 말했다.

이어 “본 유효성 데이터를 바탕으로 임상 2a상의 목표 대상자를 108명(중용량군·고용량군·위약군 각 36명)으로 확대했으며 현재 순조롭게 대상자를 모집, 투약 중에 있다”고 말했다.

유한양행, 면역항암제 YH32367 임상 1상 및 렉라자 LASER301 결과 발표

유한양행은 지난달 28일 미국 시카고에서 개최된 미국암연구학회(AACR 2025)에서 YH32367(ABL105)의 임상 1상 결과와 렉라자(레이저티닙)의 임상3상 연구에서 1차 치료 시 저항성 기전 분석 결과를 발표했다.

유한양행이 에이비엘바이오와 공동연구를 통해 개발한 면역항암제 YH32367은 HER2 발현 종양세포에 특이적으로 결합한다. T 면역세포 활성 수용체인 4-1BB를 자극하는 등 면역세포의 항암 작용을 증가시키는 작용 기전을 통해, 종양 특이적 면역 활성을 높이는 동시에 종양 세포의 성장을 억제하는 이중항체다.

이 임상시험은 HER2 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 YH32367의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 항종양 활성을 평가하기 위한 최초 인간 대상 임상 1/2상으로, 용량 증량 파트와 용량 확장 파트로 이뤄져 있다. 이번에 발표된 결과는 한국과 호주에서 진행된 용량 증량 파트로, 2022년 10월부터 총 32명의 환자(담도암 14명, 위암 9명, 기타 고형암 9명)가 등록돼 0.3㎎/㎏에서 30㎎/㎏까지 8단계의 용량을 단계적으로 증량했으며, 3주 간격으로 투여됐다.

임상시험 결과, 모든 용량에서 용량 제한 독성(DLT) 반응이 없었으며, 최대 내약용량(MTD)에 도달하지 않았다. 치료 관련 이상반응(TRAEs, Treatment-related AEs)은 10명(31%)에서 보고됐고, 주로 발열과 오한으로 대부분 1-2 등급의 경미한 수준이었다. 측정 가능한 병변이 있는 환자 31명 중 7명이 부분반응(PR)을, 10명이 안정질병(SD)으로 평가돼 23%의 객관적 반응률(ORR)과 55%의 질병 조절률(DCR)을 보였다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 AACR에서 발표된 임상 데이터를 통해 YH32367의 우수한 안전성 프로파일과 고무적인 항종양 활성을 확인했으며, 현재 2개 후보 용량을 선정해 HER2 양성 담도암과 다양한 고형암 환자 대상으로 한국, 호주, 미국에서 용량 확장 파트를 진행하고 있다”며 “YH32367이 향후 담도암을 비롯한 여러 고형암 환자들을 위한 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

한편, 진행성 EGFR 비소세포폐암 치료제인 렉라자의 1차 치료제 허가를 이끌었던 LASER301 연구의 후속 분석 결과도 발표됐다. 이 연구에서 렉라자를 투여한 환자 중 치료 전과 질병 진행 시점에서 차세대 염기서열 분석(NGS)을 수행한 82명을 대상으로 렉라자의 저항성 기전을 평가한 결과, EGFR 관련 경로에서의 유전자 변이는 전체 환자의 16%에서 관찰됐으며, 이 중 EGFR C797S 변이의 빈도가 가장 높았다. EGFR 경로 외 유전자 변이는 43%에서 확인됐으며, 특히 PIK3CA 및 TP53 변이의 빈도가 높았다. 이러한 유전자 변이들은 치료 기간과는 명확한 상관관계가 확인되지 않았다. 또한, 렉라자 치료 후 예후를 예측할 수 있는 지표로 알려진 순환 종양 DNA의 소실(ctDNA clearance)은 94%의 환자에서 확인돼 렉라자가 EGFR 변이에 대한 강력한 억제 효과가 있음을 시사했다.

본 연구에 참여한 조병철 교수는(연세 암병원 종양내과) “이번 저항성 분석을 통해 렉라자의 저항성 기전을 이해해 향후 이를 보완할 치료 전략을 세울 수 있는 좋은 자료를 확보함과 동시에 렉라자의 EGFR 변이 비소세포암에 대한 강력한 억제 효과를 재확인할 수 있었다”고 말했다.