[이데일리 석지헌 기자] 세계적 학술지 ‘네이처’(Nature)가 안과 질환 중 불치병으로 여겨지는 건성 황반변성 환자의 시력을 개선할 수 있는 방안으로 국내 기업 와이투솔루션(011690)의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 연구를 인용했다고 16일 밝혔다.

네이처 본지의 ‘outlook’ 섹션 기사.(제공= 와이투솔루션)

황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성의 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 황반변성을 앓고 있는 환자 수는 세계적으로 약 1억9600만 명으로 추산되며, 노인 인구 증가에 따라 2040년 환자 수는 2억 8800만 명까지 증가할 것으로 전망되고 있다.

황반변성은 건성 황반변성과 습성 황반변성으로 구분되는데, 건성 황반변성이 90%를 차지한다. 하지만 현재 나와있는 건성 황반변성은 질환 악화를 12%~27% 지연시키는 데 그치며, 시력을 개선시킬 수 있는 치료제는 부재한 상황이다. 1~2달 간격으로 안구 주사를 통한 주기적인 약물 투여도 필요하다.

네이처에서는 나이 관련 황반변성(Age-related Macualr Degeneration, AMD)을 다룬 ‘Outlook’ 섹션 기사에서 1회의 치료를 통해 건성 황반변성 환자의 질환 악화를 멈추고 시력을 개선할 수 있는 근본적인 대안이 될 수 있는 치료법을 소개했다. 이 치료법은 RPE세포를 이식해 손상된 RPE세포를 대체하는 것이다. 대표적으로 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’가 이에 해당되며, 네이처는 위 치료법을 설명하면서 실제 RPESC-RPE-4W의 임상에 참여하고 있는 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사의 말을 인용했다.

또 네이처는 같은 기사에서 현재 출시된 황반변성 치료제는 이미 손실된 시력을 회복시킬 수 없고 1~2달마다 주기적인 안구 주사 치료가 필요한 만큼 70~80대의 노인들에게 부담이 될 수 있는 점, 부작용으로 인한 질환 악화와 습성 황반변성으로 발전할 위험성 등 기존 치료의 한계도 함께 언급했다.

룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 2019년 설립하였으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선시킬 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상 연구를 진행 중에 있다. Phase 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합하여 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA의 승인 아래 진행된다.

특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며, 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT) 에 선정돼 큰 주목을 받았다. 이어 지난 3월에는 세계적인 안과 학술 대회인 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서Phase 1/2의 중간 데이터를 발표, 1차 평가지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인한 바 있다.