(이미지=티움바이오)

[이데일리 송영두 기자] 티움바이오(321550)가 개발 중인 이중저해 면역항암제 ‘토스포서팁(TU2218)’이 재발성·전이성 두경부암 1차 치료 시장에서 차별화된 임상 경쟁력을 입증했다. 현재 표준치료요법인 키트루다 기반 치료는 물론 최근 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제지정(BTD)을 획득한 경쟁 후보물질과 비교해도 우수한 효능을 확인하면서 글로벌 시장에서 Best-in-class(계열 내 최고) 가능성을 제시했다는 평가다.

1일 티움바이오는 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 재발성 및 전이성 두경부암(R/M HNSCC) 환자를 대상으로 진행 중인 토스포서팁과 키트루다(성분명 펨브롤리주맙) 병용요법 임상 2상 최신 데이터를 공개했다고 밝혔다.

이번 발표에서는 앞서 초록을 통해 공개된 객관적반응률(ORR) 외에도 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS) 데이터가 처음 공개됐다.

향후 허가 전략의 핵심이 될 1차 치료(1L) 환자군 12명 분석 결과, 객관적반응률은 75%를 기록했다. 완전관해(CR) 1명과 부분관해(PR) 8명이 확인됐다. 중앙 무진행생존기간(mPFS)은 10.9개월로 나타났으며, 중앙 전체생존기간(mOS)은 아직 도달하지 않았다(Not Reached).

특히 면역항암제 효과가 상대적으로 제한적인 것으로 알려진 PD-L1 CPS 1~19 환자군에서도 67%의 반응률을 기록했다. CPS 20 초과 고발현 환자군에서는 83%의 반응률을 보여 바이오마커와 관계없이 폭넓은 치료 가능성을 시사했다.

토스포서팁 병용요법 mPFS 10.9개월은 현재 1차 표준치료인 키트루다 단독요법과 비교하면 약 3배, 키트루다·화학항암제 병용요법 대비로도 약 2배 수준에 해당한다. 최근 FDA 혁신치료제지정을 획득한 비카라 테라퓨틱스(Bicara Therapeutics)의 EGFR·TGF-β 이중기능항체 ‘피세라푸스프 알파(Ficerafusp Alfa)’가 ASCO 2026에서 발표한 반응률 54%, mPFS 9.9개월과 비교해도 경쟁력 있는 결과라는 평가다.

기존 치료에 실패한 2차 이상 치료라인(2L+) 환자군에서도 의미 있는 결과가 확인됐다. 총 14명 환자 중 완전관해 1명, 부분관해 5명이 확인되며 반응률은 42.9%를 기록했다. mPFS는 2.9개월, mOS는 아직 도달하지 않았다. 일반적으로 2차 이상 두경부암 치료에서 반응률이 10~15%, PFS가 약 2.1개월 수준에 머문다는 점을 고려하면 고무적인 결과로 평가된다.

이번 데이터는 HPV 양성 및 음성 환자를 모두 포함해 도출됐다. 특히 전체 두경부암 환자의 상당수를 차지하는 HPV 음성 환자군은 예후가 불량하고 면역항암제 반응이 제한적인 대표적 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.

반면 경쟁약물인 피세라푸스프 알파는 HPV 양성 환자군 개발을 진행하지 않고 있다. 토스포서팁은 이번 분석에 포함된 HPV 양성 환자 4명 중 평가 가능한 3명 가운데 2명에서 부분관해를 확인하며 적응증 확장 가능성도 제시했다.

안전성 측면에서도 양호한 결과를 확보했다. 토스포서팁·키트루다 병용요법의 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TRAEs) 발생률은 48.3%로 관리 가능한 수준이었으며, 심혈관계 이상반응과 5등급(사망) 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다.

이번 연구를 발표한 김혜련 연세대 세브란스병원 종양내과 교수는 “이번 ASCO 발표 데이터는 재발성·전이성 두경부암에서 토스포서팁의 임상적 효익 가능성을 보여주는 차별화된 결과”라며 “치료가 어려운 암종에서 기존 치료제의 한계를 극복할 새로운 치료 옵션이 될 잠재력을 확인했다”고 설명했다.

김훈택 티움바이오 대표는 “ASCO 현장에서 토스포서팁이 재발성·전이성 두경부암 1차 치료제로서 Best-in-class 잠재력을 가질 수 있는 임상적 근거를 제시했다”며 “FDA 혁신치료제지정(BTD) 신청과 글로벌 파트너십 논의를 본격 추진할 계획”이라고 말했다.