[이데일리 송영두 기자] 아리바이오는 오는 10월 대한민국 서울에서 열리는 2025 세계신경과학회(WCN)에서 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001과 관련된 새로운 연구 성과 두 편을 발표한다고 25일 밝혔다.

세계신경과학회(WCN)는 2년 마다 열리는 신경과학 분야 최대 규모의 국제 학술대회다. 신경계 질환의 최신 연구 및 치료법, 정책 등의 연구 전반을 다룬다. 2025 서울 대회는 10월 12일부터 15일까지 코엑스에서 개최되며, 전 세계 100여개 국가에서 신경과학자 5천여 명이 참가할 것으로 예상된다.

이번 학회에서 아리바이오가 발표하는 내용은 △외상으로 인해 손상된 뇌신경에 대한 PDE5 억제제 AR1001의 보호 효과 △AR1001 임상3상시험 선별 코호트에서 혈장 pTau-217 결과와 아밀로이드 양전자 방출 단층 촬영 (PET)의 일치성에 대한 연구 등이다.

첫 번째 세부 발표 내용은 AR1001 임상3상 등록 임상시험 선별 코호트에서 혈장 pTau-217과 아밀로이드 PET의 평가가 일치한다는 연구 결과다. 아리바이오 연구진은 초기 알츠하이머병을 대상으로 한 AR1001 글로벌 3상 임상시험의 선별 평가에서 혈장 pTau-217 분석이 높은 민감도와 전반적으로 우수한 정확도를 보였고, 특히 아밀로이드 PET 검사 결과와 탁월한 일치성을 보인다는 사실을 입증했다.

최근 pTau-217 등 혈액 바이오마커는 알츠하이머병의 진단과 치료에서 중요성이 크게 부각되고 있다. 이번 연구 결과는 내년 톱 라인 발표 후 FDA, EMA 등 AR1001의 신약 허가 과정에 긍정적 영향을 줄 수 있다고 연구진은 밝혔다.

두번째 발표는 PDE5 억제제인 AR1001이 외상성 뇌 손상으로 손상된 뇌신경의 보호 효과가 우수하다는 연구 결과다. 연구진은 AR1001이 외상성 뇌 손상 후 신경 변성을 억제하고 산화 스트레스 및 아연 불균형을 줄여 뇌신경을 효과적으로 보호한다는 사실을 규명했다.

AR1001이 알츠하이머 뿐만 아니라 외상성 뇌 손상 (TBI)과 같은 급성 질환 치료에도 활용 가능성이 높다는 점을 시사한다. 향후 적응증 확장을 통해 신약의 활용 범위와 가치를 극대화할 수 있어 학계와 산업계의 주목을 받는다.

이 연구는 미국 지사 프레드킴 지사장이 15일 진행되는 세션 (Free Paper - Neurovascular Health)에서 구두 발표할 예정이다.

아리바이오는 올해 열린 미국 글로벌 생명과학 콘퍼런스, 바이오USA, AD&PD, AAIC 등 굵직한 국제대회와 뇌신경과학 관련 학회에서 AR1001의 연구 성과를 연이어 발표하며 각국 임상의와 연구자, 제약업계의 높은 관심을 받고 있다. 내년 상반기 임상3상 종료와 톱라인 발표를 앞두고 과학적 근거와 임상적 유효성, 적응증 확대 연구 결과를 폭넓게 소개하며 경구용 치료제에 대한 기대가 확신으로 바뀌는 분위기라는게 회사 측 설명이다.

프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 “이번 연구로 AR1001이 알츠하이머병을 넘어 퇴행성 뇌질환 전반으로 확장될 수 있는 커다란 잠재력이 있음을 확인했다”며 “뇌신경학 분야의 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있는 새로운 적응증을 본격적으로 탐색하는 동력이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스(290690)와 합병을 추진 중이며 합병 기일은 2026년 1월 20일이다.