[이데일리 석지헌 기자] [한주의 제약바이오] 지난주(4월 28일~5월 2일)제약·바이오 업계 이슈를 모았다. 피플바이오 자회사가 알츠하이머병 치료제에 대한 적응증 확대 가능성을 시사하는 연구 결과를 국제 학술지에 게재했다. 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.

◇알츠하이머병 후보물질, 적응증 확대 기대

피플바이오(304840) 자회사 파마코바이오는 임상 중인 알츠하이머 치료제 후보물질이 장내 면역 반응을 유도하는 기전을 규명했다고 밝혔다. 해당 연구 결과는 국제 학술지 최신 호에 게재됐다.

천연물 기반 바이오 신약 개발사 파마코바이오는 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘DDN-A-0101’의 유효성분 ‘람노갈락투로난(Rhamnogalacturonan)’이 장내 면역 활성을 통해 인지기능 개선에 미치는 영향에 대한 연구 결과를 학술지 ‘국제 생물 고분자 저널’ 최신호에 게재했다고 2일 밝혔다.

생리활성 물질 람노갈락투로난은 면역 조절과 항염증 효과 등 다양한 약리 작용이 보고된 활성다당이다. 이번 연구결과는 어성초에서 추출한 람노갈락투로난이 소장 내 면역기관인 파이어스 패치(Peyer‘s patch)를 통해 장내 면역 반응을 유도하는 기전을 처음으로 규명했다는 설명이다.

‘DDN-A-0101’은 저분자와 활성다당으로 이뤄진 신개념 다중기작 알츠하이머병 치료제로 현재 임상 1상이 진행 중이다. 연구 결과에 따르면 람노갈락투로난을 동물 모델에 경구 투여한 결과 조혈 성장 인자의 분비와 골수세포 증식이 촉진됐으며, 면역글로불린 A(IgA) 수치가 유의미하게 증가해 장내 면역력이 강화됐다. 이 과정에서 생성되는 단쇄지방산(SCFA)이 알츠하이머병 예방에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났다.

강성민 피플바이오 대표는 “람노갈락투로난의 다양한 생리활성 기능이 추가 연구를 통해 밝혀지고 있어 특허권을 확보한 해당 유효성분의 다양한 적응증 확대가 가능할 것으로 기대된다”며 “알츠하이머 치료제와 예방을 위한 기능성 소재로 개발을 진행중이다“라고 말했다.

◇‘FDA ODD’ 지정

젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 이번 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다고 회사는 설명했다. 향후 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대하고 있다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.

젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이보다 앞서 지난해 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받은 바 있다.

GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다.

젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했으며 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행된 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보인 바 있다.

현재는 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.

PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며, 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 국내에 이어 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되면서 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다”라며, “세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.

한편 의약품 시장조사 전문 기관 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma)에 따르면, 글로벌 희귀의약품 시장은 2021년 약 1,600억 달러(약 231조 원)에서 2026년 약 2,800억 달러(약 404조 원)에 달할 전망이다.

◇기술이전 치료제 첫 마일스톤 수령

RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스(226950)는 최근 중국 한소제약에 기술이전한 GalNAc-asiRNA 기술 기반 치료제 후보물질 옵션 1종이 단계별 마일스톤을 달성함에 따라, 마일스톤 기술료 300만불(약 43억원)을 수령한다고 30일 공시했다.

올릭스와 한소는 지난 2021년 10월 올릭스가 보유한 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기술을 기반으로 한 심혈관 및 대사성 질환에 대한 치료제 연구개발을 목표로 하는 라이선스 및 협력 계약을 체결했다. 해당 계약으로 올릭스는 치료제 후보물질의 중화권 내에서의 개발 및 상업화 권한을 한소에 부여했다.

회사는 “이번 한소의 인보이스 발행 요청은 옵션 후보물질의 개발이 계약 세부 마일스톤 중 하나인 ‘GLP 독성시험 연구 물질 합성 개시’의 달성으로 확정된 마일스톤 기술료에 대한 것이며, 인보이스 발행일로부터 60일 이내에 마일스톤 금액을 수령할 예정”이라고 밝혔다.

이동기 올릭스 대표는 “올릭스가 한소와의 주계약을 넘어 추가적으로 행사한 옵션 후보물질의 연구개발이 첫 공식 진척을 보이게 됐다. 이번 마일스톤은 양사 간 협력의 중요한 이정표이자, 당사의 기술력과 플랫폼의 가치를 재확인하는 계기가 되었다고 생각한다. 특히, 한소가 보유한 권리는 중화권에 한정되어 있으며, 그 외 전세계 권리는 여전히 당사가 보유하고 있어, 해당 ”후보물질이 향후 개발 단계에서 긍정적인 효력을 보일 경우 중화권 이외 지역에 대한 추가적인 기술이전 협상도 적극적으로 추진해 나갈 계획”이라고 전했다.