[이데일리 김새미 기자] “장 오가노이드 재생치료제 ‘ATORM-C’의 임상 1상 시험계획(IND) 승인 신청은 이달 중으로 예상하고 있다.”

유종만 오가노이드사이언스(476040) 대표는 최근 이데일리와 인터뷰에서 이같이 밝혔다. 오가노이드(organoid)는 자기조직화에 의해 만들어진 3차원 세포 구조체를 뜻한다. ‘장기’(organ)과 ‘유사함’을 뜻하는 접미사 ‘-oid’가 결합돼 명명되는 구조체로 인체 조직의 특성을 잘 모사하고 있다는 특징이 있다.

유종만 오가노이드사이언스 대표 (사진=김새미 기자)

ATORM-C로 국내 최초 오가노이드 신약 임상 개시?

ATORM-C는 성체줄기세포 유래 장 오가노이드로 회사의 오가노이드 기반 재생치료제 플랫폼(ATORM)을 활용한 단회 국소투여용 난치성 장궤양 치료제이다. ATORM-C 임상이 개시되면 국내 최초 오가노이드 기반 치료제 임상 진입이라는 점에서 상징성이 있다.

그러나 국내 최초인 만큼 임상 진입까지의 과정이 녹록지 않은 상황이다. 오가노이드사이언스는 지난해 4월 식약처에 ATORM-C 임상 1상 IND를 신청했으나 자료 미비를 사유로 같은해 12월 반려됐다. 이에 오가노이드사이언스는디니트로벤젠설폰산(DNBS) 유도 크론병 동물모델을 이용해 ATORM-C의 효력 입증 시험을 수행했다.

이달 중 ATORM-C 임상 IND 승인을 재신청할 계획이지만 일정이 변동될 여지는 있다. 유 대표는 “진행 상황에 따라 IND 승인 신청 계획이 변동될 수 있다”며 “구체적인 재제출 일자, 임상 개시일 등은 식약처 접수·승인 시점에 따라 확정되므로 공시를 통해 알리겠다”고 했다.

증권신고서상 ATORM-C의 조건부 허가 매출이 삭제된 이유에 대해서는 매출을 보수적으로 재추정했기 때문이라고 답했다. 유 대표는 “투자자들에게 보다 신뢰성 높은 정보를 제공할 수 있도록 조건부허가 매출을 1년 연기하는 것으로 추정 매출을 재산정했다”며 “증권신고서에는 2028년 매출까지만 기재됐기 때문에 매출이 빠진 것처럼 보이게 된 것”이라고 설명했다.

오가노이드사이언스는 2028년 4분기 식약처에 ATORM-C의 조건부 허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2029년 상용화를 전망하고 있다. 상용화 시점은 신속심사 평균 심사 기간(약 3~4개월)을 고려해 예측한 것이다.

오가노이드 재생치료제 'ATORM-C' 제품 (사진=오가노이드사이언스)

내년 첨단재생의료 치료계획 승인·ODISEI로 단기 매출 기대

첨생법에 따른 베체트장염 임상(ATORM-C_BU-001)은 내년 치료계획 승인 신청을 목표로 진행하고 있다.

그는 “현재 임상연구 환자 추가 모집이 요청돼 진행하고 있다”며 “회사의 계획은 내년 연구 종료, 치료계획 승인 신청”이라고 밝혔다.

첨단재생의료 치료계획 제도는 올해부터 시행하기로 했지만 아직 실제 사례는 없다. 유 대표는 “아무래도 제도 시행 초기이기에 제도 이해·심의 프로세스 정립 단계이므로 의료기관, 신청기업, 심의기구 간 협력이 핵심이라고 생각한다”며 “환자 접근성 확대·안전관리 강화라는 개정 취지를 존중하면서도 실제 적용 가능한 임상 프로토콜을 마련해 난관을 단계적으로 해소하겠다”고 다짐했다.

첨단재생의료 치료계획 승인 절차는 심의위원회 검토 후 약 120일 안에 결론이 난다. 승인 시 2027년부터 매출이 발생할 수 있다는 계산이 나온다.

유의미한 초기 임상적 성과도 있었다. 환자 4명에 투여 완료한 뒤 임상증상 호전율 100%, 중대한 이상사례(MSAE) 0건이라는 결과를 확인한 것이다. 이러한 연구 결과는 지난 4월 스페인에서 열린 ‘2025년 ESGE Days’에서 고려대학교 구로병원 소화기내과 연구팀(연구책임자 이범재 교수)이 발표했다.

오가노이드사이언스의 사업은 재생치료제 ‘아톰’(ATORM)과 오가노이드 기반 신소재평가솔루션 ‘오디세이’(ODISEI)으로 양분된다. 재생치료제 사업이 장기 성장을 담당한다면 캐시카우는 ODISEI가 맡는 구조로 짜여 있다. ODISEI 사업은 2022년 4억원→2023년 14억원→지난해 17억원의 매출을 내며 빠르게 성장하고 있다. 올해 3분기 기준 매출은 5억원을 기록했다.

유 대표는 “오가노이드사이언스는 신약개발사임에도 ODISEI라는 캐시카우 사업을 갖고 있다”며 “재생치료제는 임상 프로세스가 다소 길기 때문에 단기적으로 가시적 성과는 ODISEI 사업부에서 보일 것”이라고 말했다.

이어 “이 솔루션은 현재 전 세계에서 일어나는 동물시험 의무화 폐지 움직임에 따라 새로운 패러다임을 제시해줄 수 있는 사업으로 각광받고 있다”며 “동물시험이 점차 감소할수록 당사의 사업 성장 속도도 크게 증가할 것”이라고 기대했다.

2027년 빅파마 기술이전 목표…다케다제약 등과 협업 확대

그러면서도 유 대표는 “우리는 오가노이드 재생치료제라는 신약을 개발하는 기업”이라며 “재생치료제의 효능 입증이 완성되는 시점에는 매우 크게 성장할 수 있을 것”이라고 강조했다.

특히 오가노이드사이언스는 2027년까지 주요 글로벌 제약사와 협상을 통해 ATORM-C 기술이전을 성사시키겠다는 청사진을 제시했다. 이를 위해 다케다제약(Takeda), 버텍스(Vertex), 베리셀(Vericel) 등과 협력 관계를 확대하고 있다.

유 대표는 글로벌 빅파마가 기술이전 논의 시 핵심적으로 고려하는 요소는 △임상적 근거(안전성·유효성 측면) △제조·스케일업 가능성(균일성·품질관리 측면) △지적재산권·독점적 사용권 범위 △규제적 리스와 상용화 로드맵(허가·시장진입 전략) 등이라고 봤다.

그는 “당사는 이러한 포인트를 충족시키기 위해 임상 설계의 엄격성 확보, 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 수준의 생산 역량 확충 등에 힘쓰고 있다”며 “주요 특허·기술 보호, 규제 당국과 사전 협의를 통한 상용화 시나리오 수립 등도 대응하고 있다”고 설명했다.

마지막으로 그는 “당사는 오가노이드를 기반으로 근원적 재생치료와 신소재 평가(대체시험)라는 두 축으로 의료 패러다임 전환을 추진하고 있다”며 “두 축을 통해 세상에 없던 재생치료의 새로운 패러다임과 신약개발 비용·시간을 절감하는 동시에 인류 보건 의료에 크게 기여를 할 수 있는 새로운 패러다임을 목표로 하고 있다”고 자부했다.