[이데일리 김진수 기자] 메드팩토는 항암제 후보물질 ‘백토서팁’의 골육종 환자 대상 글로벌 임상 1b상 중간 분석 결과, 36.4%의 환자가 부분관해(PR)를 보였다고 30일 발표했다.

메드팩토가 FACTOR 콘퍼런스 2025에서 골육종 임상 1b상 중간 결과를 발표하고 있다. (사진=메드팩토)

기존 재발성 및 불응성 골육종 치료요법의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만인 점을 생각하면 부분관해 수치만으로도 주목할 만한 결과다.

메드팩토는 지난 26~28일 미국 솔트레이크시티에서 열린 ‘FACTOR 콘퍼런스 2025’에 참가, 이 같은 결과를 발표했다. FACTOR 콘퍼런스는 미국 골육종 연구 분야 대표적 학회로, 2017년부터 매년 골육종 연구자와 임상의, 환자 가족 등이 연구 성과를 공유하고 임상 지원 등의 교류를 이어가고 있다.

이번 학회에는 김새롬 메드팩토 미국법인장과 공동 연구자인 알렉스 후앙(Alex Y. Huang)미국 케이스웨스턴리저브대학 교수와 크리스틴 반헤이스트(Dr. Kristen Vanheyst) 동 대학 레인보우어린이병원(UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 전문의가 참석, 임상 중간 데이터를 공개하고 골육종 환자에서 종양미세환경에 작용하는 TGF-β(베타) 수치 감소가 종양 반응률에 큰 영향을 미친다는 연구 결과를 발표했다.

이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 3개군으로 나눠 각기 다른 용량의 ‘백토서팁’을 단독 투여하고 관찰한 것이다. 그 결과 전체 부분관해 비율은 36.4%로 나타났으며, 특히 중용량 이상 환자군의 부분관해는 50%, 12개월 이상 무진행생존률(PFS)은 33%로 집계됐다.

메드팩토 관계자는 “백토서팁은 골육종 환자 대상 치료목적 사용 승인 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 임상시험에서도 기존 약물을 압도하는 탁월한 효과를 나타내면서 상용화 가능성이 더욱 높아졌다”고 평가했다.

또 “이번 임상은 지난 바이오USA에서도 글로벌 제약사들의 높은 관심을 모았으며, 이들과의 공동 연구 등을 통해 골육종 등 희귀암 대상 조기 상업화를 적극 추진할 것”이라고 말했다.

한편, 골육종은 뼈와 연골 등에서 발생하는 악성 종양이다. 환자 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 거의 없어 새로운 치료법이 절실한 것으로 알려져 있다.