[이데일리 김진수 기자] 압타바이오(293780) 혈액암 신약 후보물질 ‘Apta-16’이 세계 주요 암학회에서 3회 연속 발표 대상으로 선정되며 글로벌 항암제 개발 무대에서 주목받고 있다.

특히 Apta-16은 기존 항체·약물접합체(ADC)와 달리 압타머를 활용한 차세대 약물전달 기술이 핵심이다. 최근 글로벌 ADC 경쟁이 치열해지면서 새로운 형태의 약물 복합체인 XDC에 대한 관심이 커지고 있어 Apta-16에 대한 관심은 계속될 전망이다. 또 Apta-16은 기존 항암제 내성을 공략할 가능성을 제시했다는 점을 근거로 기술수출 가능성도 높은 것으로 분석된다.

AACR 이어 ESMO까지…3연속 발표

21일 제약바이오 업계에 따르면 압타바이오는 오는 23~27일 스페인 마드리드에서 열리는 유럽종양학회(ESMO)에서 Apta-16의 임상 1상 설계를 포스터로 발표한다.

압타바이오는 지난해와 올해 미국암연구학회(AACR)에서 Apta-16 전임상 성과를 발표한 데 이어 올해 ESMO 2026에서 임상 개발 전략을 공개한다.

구체적으로 앞서 AACR 2025에서는 기존 항암제인 시타라빈에 내성을 보이는 혈액암 세포에서도 Apta-16이 항암 활성을 유지할 수 있다는 연구 결과를 공개했으며 올해는 또 다른 항암제인 베네토클락스의 내성에 관여하는 작용기전을 확인했다. 이번 ESMO에서는 두 연구를 실제 환자에게 적용하기 위한 임상 1상 설계를 공개한다.

압타바이오 관계자는 “아직 임상 효능 데이터가 없는 상황에서도 주요 암학회 발표가 세 차례 이어졌다는 점은 압타머 기반 약물전달 기술과 난치성 혈액암 치료 전략이 글로벌 무대에서도 높은 관심을 받고 있다는 의미”라고 말했다.

ADC 경쟁 심화에 XDC 부상…압타머에 쏠리는 관심

Apta-16이 주목받는 또 다른 배경에는 글로벌 항암제 개발 시장의 변화가 있다. 최근 글로벌 제약업계에서는 ADC가 차세대 항암제의 핵심 분야로 자리 잡았지만, HER2와 TROP2 등 주요 표적을 중심으로 다수의 후보물질이 개발되면서 경쟁이 치열해지고 있다.

이처럼 동일한 표적을 겨냥하는 경쟁 약물이 증가하면서 새로운 표적과 차별화된 약물전달 기술 확보가 중요한 과제로 떠올랐고 ADC를 넘어서는 새로운 형태의 약물 복합체인 ‘XDC’(X-Drug Conjugate)에 대한 연구가 확대되고 있다.

XDC는 항체 대신 다른 물질을 표적 인식 수단으로 사용하거나 기존 세포독성 항암제 이외의 약물을 결합하는 등 다양한 복합체를 의미한다. 펩타이드, 압타머, 저분자화합물 등을 전달체로 활용하고 표적단백질분해제(TPD)나 핵산 기반 치료제 등을 결합하는 방식이 연구되고 있다.

압타바이오는 압타머 기술을 보유하고 있으며, 이를 신약에 적용하고 있다. 압타머는 특정 단백질을 선택적으로 인식하는 핵산 물질로, 항체와 달리 화학적 합성과 구조 설계가 가능하다. 새로운 표적에 맞춰 전달체를 설계할 수 있다는 점에서 차세대 약물 전달 플랫폼 후보로 주목받고 있다.

Apta-16은 압타머에 기존 항암제 시타라빈을 결합한 압타머·약물 복합체다. 암세포 표면 뉴클레오린(NCL)을 인식해 약물을 전달하는 방식으로 기존 ADC와는 구별된다.

압타바이오 관계자는 “Apta-16이 임상에서 유효성과 안전성을 입증한다면 압타바이오의 압타머 관련 기술이 항체를 대체하거나 보완할 수 있는 약물전달 수단이라는 가능성을 보여주는 것”이라며 “이는 단일 신약 후보물질뿐 아니라 압타머 기반 약물전달 플랫폼 전체의 사업적 가치도 높아질 수 있다는 의미”라고 강조했다.

시타라빈·베네토클락스 내성 동시 공략…미충족 수요도 커

재발·불응성 급성골수성백혈병(AML)의 높은 미충족 의료 수요는 글로벌 무대를 비롯해 주요 암학회에서 Apta-16를 주목하는 이유 중 하나다.

AML은 치료 후 재발하거나 기존 약물에 반응하지 않으면 치료 선택지가 크게 줄어드는 난치성 혈액암이다. 압타바이오에 따르면 AML 환자의 약 40~60%가 재발하며, 재발·불응성 환자의 중앙생존기간은 약 6~9개월 수준이다.

Apta-16이 공략하는 핵심은 시타라빈과 베네토클락스의 내성이다. 시타라빈은 AML 치료에 오랫동안 사용된 항암제로, 세포막 수송체 ‘ENT1’과 세포 내부 활성화 효소 ‘dCK’ 등에 의존해 작용하며 이 경로에 문제가 생기면 약효가 감소할 수 있다.

Apta-16은 암세포 표면의 뉴클레오린을 이용해 시타라빈을 전달하는 구조로 설계됐다. 기존 약물 전달 경로의 일부 한계를 넘어설 포인트인 셈이다. 연구에 따르면 시타라빈 내성 AML 세포주에서 Apta-16은 기존 시타라빈보다 약 50배 낮은 농도에서 세포 증식을 억제했다. 동일한 약물의 전달 방식을 바꿔 내성 세포에 대한 활성을 개선할 가능성을 제시한 것이다.

또 올해 연구에서는 Apta-16이 베네토클락스 내성을 극복할 수 있다는 추가 근거가 공개됐다. 베네토클락스는 암세포의 생존을 돕는 ‘BCL-2’ 단백질을 억제하지만, ‘MCL-1’이라는 다른 생존 단백질의 발현이 증가로 내성의 문제가 있다. 연구에 따르면 뉴클레오린이 MCL-1의 발현을 조절하는 것으로 나타났으며 베네토클락스 내성 마우스 모델에서도 Apta-16 단독 투여에 따른 유의미한 생존 개선 효과가 관찰되기도 했다.

이는 Apta-16이 시타라빈을 암세포로 전달하는 데 그치지 않고 암세포의 생존 신호까지 억제할 가능성을 보여준다. 하나의 후보물질로 약물 전달 과정에서 발생하는 내성과 암세포 생존 기전에 따른 내성을 동시에 공략한다는 점에서 차별화 및 경쟁력을 확보한 것이다.

압타바이오는 올해 4분기 Apta-16 국내 임상 1상 시험계획(IND) 신청과 2027년 상반기 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다. Apta-16은 2021년 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

혈액암은 혈액·골수 검사를 통해 암세포와 바이오마커 변화를 직접 관찰할 수 있어 고형암 대비 초기 효능 신호를 비교적 빠르게 확인할 가능성이 있다. 압타바이오는 기존 항암제에 내성을 보인 환자에서 치료 반응이 나타나는지 등을 중점적으로 살펴볼 예정이다.

압타바이오 관계자는 “임상에서 내성 극복 가능성이 입증되면 글로벌 기술수출 논의가 본격화될 것이며 Apta-DC 플랫폼 전체의 사업적 가치도 높아질 것”이라고 말했다.