[이데일리 석지헌 기자] “내년 파킨슨병 치료제 후보물질에 대한 첫 연구자 임상 결과를 확인할 수 있을 전망입니다. 임상에서 효능을 확인하면 곧바로 글로벌 기술이전을 추진할 예정입니다.”

김대수 HLB뉴로토브 대표가 22일 오전 서울 송파구에서 열린 HLB포럼 ‘2025 도약, 2030 비상: HLB의 미래를 함께 그리다’에서 발언하고 있다.(사진= HLB)

김대수 HLB뉴로토브 대표는 22일 오전 서울 송파구에서 열린 HLB포럼 ‘2025 도약, 2030 비상: HLB의 미래를 함께 그리다’에서 “내년 전 세계에서 1명 뿐인 희귀뇌전증 환자에 NT-3을 투약하는 연구자 임상을 진행할 예정”이라며 이 같이 말했다.

해당 희귀뇌전증은 ‘CACNA1G 기능획득 변이 관련 뇌전증 및 신경계 질환’으로, 몸 속에서 ‘칼슘 채널’이라는 통로를 만드는 유전자인 ‘CACNA1G’ 기능이 과도하게 활발해지는 질환이다. 갑작스럽고 반복적인 발작이나 경련이 계속해서 일어나며 운동장애와 발달지연 또는 인지 기능 저하 등을 유발한다. 현재까지 전 세계적으로 확인된 환자는 갓 2살 된 아기 1명 뿐이다.

HLB뉴로토브의 NT-3은 아직 비임상 시험이 진행 중인 초기 단계 후보물질로, 당초 임상 1상 예상 진입 시점은 2027년이었다. 하지만 NT-3가 타깃하는 유전자가 해당 환자의 유전자와 동일하다는 것을 알게 되면서 임상시험을 할 수 있는 기회를 얻게 된 것이다.

김 대표는 “2살 된 아이인데, 예후가 정말 좋지 않은 질환이다”며 “카이스트가 개발한 뇌 오가노이드(미니장기)를 통해 1차 실험을 한 후 내년 투약할 예정이다. 투약 결과 효능이 확인되면 글로벌 기술이전을 추진할 예정”이라고 말했다.

희귀뇌전증인 ‘CACNA1G GOF’를 앓는 환자를 소개하는 PPT 화면.(제공= HLB)

파킨슨병 치료제로 개발 중인 NT-3는 뇌 시상핵에서 발생하는 ‘반발성 흥분신호’를 차단해, 도파민 세포 없이도 파킨슨병을 극복할 수 있도록 한다는 새로운 개념을 제시한다. 파킨슨병은 신경전달물질인 도파민을 분비하는 뇌내 신경세포가 소실돼 발생하는 것으로 알려진다. 현재 대부분의 글로벌 제약사들을 도파민 신경세포 내 축적되는 독성 알파시누클레인을 타깃하는 약물을 개발 중이다.

이런 상황에서 HLB뉴로토브는 도파민 세포가 사멸할 때 급증하는 칼슘과 칼슘 채널 ‘CaV 3.1’에 주목했다.

김 대표는 “도파민 세포가 죽기 전 칼슘이 엄청나게 증가한다는 걸 발견했다. 칼슘 때문에 도파민 세포가 사멸한다는 것이다. 칼슘이 증가하는 이유는 칼슘 채널 ‘CaV 3.1’ 때문”이라며 “우리가 개발한 약물은 이 칼슘 채널 숫자를 죽이는 약물이다. 쥐를 대상으로 한 실험에서 도파민 사멸을 막는다는 걸 확인했다”고 설명했다. 영장류 시험에서도 NT-3은 하루 만에 증상이 개선됨을 확인했다.

HLB뉴로토브의 또다른 파이프라인인 근긴장이상증 치료제 후보물질 ‘NT-1’은 전임상시험을 마쳤고 올해 10월 임상 1상을 신청할 예정이다.

근긴장이상증은 의지와 무관하게 근육의 긴장이 증가하며 통증과 함께 몸의 일부 또는 전신이 뒤틀리는 병이다. 고대 이집트 벽화에도 나올 정도로 오래 전부터 인류를 괴롭혀 왔으며, 국민 마라토너’ 이봉주도 이 질환을 앓았다고 알려진다. 현재 쓰이는 치료법으로는 보툴리눔 톡신 주사, 뇌 심부 전기자극 수술(DBS) 등이 있으나 내성과 부작용 등 한계가 있다.

HLB뉴로토브는 다양한 근긴장이상증 환자를 분석한 결과 스트레스를 받으면 근육이 뒤틀려 근긴장이상을 유발한다는 것을 발견했다. NT-1은 스트레스를 받을 때 과활성화되는 세로토닌 2A 수용체를 억제하는 약물로 현재 경구용으로 개발되고 있다.

김 대표는 “기존 주사제 형태 보톡스는 병원에 가서 맞아야 한다는 점, 내성이 있다는 점 등이 한계로 꼽혀왔다”며 “우리는 먹는 보톡스를 개발해 새로운 시장을 창출하겠다”고 말했다.

뉴로토브는 김대수 카이스트(KAIST) 교수가 지난 2021년 설립한 바이오텍으로 근긴장이상증과 파킨슨병 등 난치성 뇌질환 치료제를 개발하고 있었다. 그러다 지난해 9월 HLB(028300)에 160억원에 인수되면서 HLB뉴로토브로 사명을 바꿨고 올해 4월에는 HLB제넥스 자회사로 편입됐다.

김 교수는 행동유전학의 권위자이자 뇌를 연구하는 뇌 과학자다. 카이스트에서 유전학 및 신경과학 석사와 박사 학위를 받았고 미국 뉴욕주립대 의대에서 박사후연구원으로 신경생리학을 연구했다. 2004년 카이스트 교수로 부임했고 현재 뇌인지과학과 전임교수를 지내는 중이다. tvN 예능프로그램 ‘유 퀴즈 온 더 블럭’ 출연과 여러 대중 과학서 저술을 통해 대중들에게 이름을 알렸다.