[이데일리 송영두 기자] 아리바이오 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘AR1001’ 글로벌 임상 3상 결과가 오는 11월 국제 학회에서 공식 발표된다. 회사는 학회 일정과 별개로 탑라인 결과가 확정되는 즉시 먼저 공개할 계획이다. 임상 성공 여부에 따라 미국 식품의약국(FDA) 허가 전략과 글로벌 상업화의 향방이 결정될 전망이다.

아리바이오는 AR1001 글로벌 임상 3상 ‘POLARIS-AD’가 오는 11월 16일부터 19일까지 미국 보스턴에서 열리는 제19회 알츠하이머병 임상시험학회(CTAD 2026)의 핵심 구두발표 프로그램으로 선정됐다고 22일 밝혔다.

AR1001 임상 3상 결과 발표는 학회 개막일인 11월 16일 첫 번째 구두발표 세션에 배치됐다. CTAD 조직위원회는 공식 프로그램을 통해 POLARIS-AD를 올해 발표될 주요 임상시험 결과 가운데 하나로 소개했다.

발표 제목은 ‘초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 AR1001 글로벌 임상 3상 POLARIS-AD: 52주 유효성 결과 및 연장시험 단계의 안전성’이다.

발표는 AR1001 글로벌 임상 3상 총괄 책임연구자인 샤론 샤 스탠퍼드대학교 의과대학 교수가 맡는다. 샤 교수는 스탠퍼드대 의과대학 신경학 및 신경과학 임상교수이자 알츠하이머병 연구센터 최고책임자로 활동하고 있다.

POLARIS-AD는 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 대상으로 미국과 캐나다, 유럽, 한국, 중국 등 13개국 약 230개 임상시험기관에서 진행된 글로벌 임상 3상이다. 지난 6월 29일 마지막 환자의 52주 투약을 완료했다.

현재 데이터 클리닝과 데이터베이스 잠금 절차가 진행되고 있으며, 이후 사전에 확정된 통계분석계획에 따라 유효성과 안전성을 분석한다. 회사는 분석이 완료되는 대로 CTAD 개최 전이라도 보도자료와 공지를 통해 탑라인 결과를 공개할 방침이다.

CTAD에서는 52주 이중눈가림 치료 기간의 전체 환자군과 단독투여군을 대상으로 한 주요 유효성·안전성 결과가 공개된다. 세부 평가지표와 하위그룹 분석, 연장시험에서 축적된 안전성 데이터도 함께 발표될 예정이다.

특히 전체 환자군뿐 아니라 AR1001 단독투여군의 결과가 별도로 공개된다는 점이 관심을 끈다. 최근 알츠하이머병 치료 환경이 항아밀로이드 항체 중심으로 재편되는 가운데, 경구용 치료제인 AR1001이 단독요법으로 인지기능과 일상생활 수행능력 저하를 유의하게 늦출 수 있는지가 핵심이다.

CTAD는 알츠하이머병 치료제의 임상개발과 규제·허가 전략을 집중적으로 다루는 국제 학회다. 글로벌 제약·바이오 기업과 임상 연구자, 규제 및 바이오마커 전문가들이 주요 임상 결과를 공유하는 자리인 만큼 POLARIS-AD 결과에도 글로벌 제약업계의 관심이 쏠릴 것으로 예상된다.

이번 발표는 AR1001 개발의 최대 분수령이 될 전망이다. 1535명 규모의 글로벌 3상에서 사전에 설정한 주요 평가지표를 충족하면 아리바이오는 데이터를 토대로 FDA 등 글로벌 규제기관과 허가 전략을 논의하고 신약허가 신청 준비에 착수할 수 있다. 반면 통계적 유의성을 확보하지 못하면 추가 임상이나 개발 전략 수정이 불가피하다.

정재준 아리바이오 대표는 “CTAD 공식 프로그램에서 POLARIS-AD가 올해 주목해야 할 주요 임상 3상 결과로 소개되고 개막일 첫 구두발표 세션에 채택된 것은 AR1001에 대한 글로벌 학계의 높은 관심을 보여주는 것”이라며 “탑라인 결과는 학회 개최 시점과 관계없이 확정되는 즉시 투명하게 공개할 것”이라며 “CTAD에서 주요 유효성·안전성 지표와 세부 분석 결과를 발표한 뒤 이를 기반으로 글로벌 규제기관 협의와 신약허가 신청 준비를 신속하게 추진하겠다”고 말했다.