[이데일리 김진수 기자] 티카로스는 최고기술책임자이자 서울대 의과대학 교수인 최경호 교수팀이 개발 중인 ‘간암표적 고효율 CAR-T 세포치료 전임상 및 연구’ 과제가 국립암센터 주관 ‘면역세포유전자치료제 전주기기술개발사업’으로 선정됐다고 26일 밝혔다.

최경호 교수팀은 T세포 종양살상능을 강화한 기술인 ‘컨버터(Converter)’ 플랫폼을 적용해 고형암에서도 효과적인 CAR-T 치료제를 개발한다.

‘면역세포유전자치료제 전주기기술개발사업’은 고형암 치료를 목표로 면역세포 유전자치료제의 초기임상 연구개발을 지원하는 사업이다. 본 사업은 2025년부터 5년간 총 488억원의 예산이 투입된다. 첨단바이오의약품 개발 기반확충을 목표로 하는 다부처협업연계 복지부 주관사업으로 보건복지부가 임상개발 부문을 지원하고, 식약처의 규제정합성 협조하에 국립암센터가 전문기관의 역할을 하면서 연구를 수행·지원한다.

이번 사업은 차세대 면역세포유전자치료제 개발을 위해 바이러스 벡터 개발부터 면역세포의 생산, 환자에의 처방, 안전성 유효성 평가까지 전주기를 모두 지원하며 ‘연구자 주도 임상연구’로 진행된다.

최경호 교수가 주도하는 ‘간암표적 CAR-T세포 치료제’ 개발 과제는 서울대병원 소화기내과 유수종 교수가 임상의로서 참여하고 서울대병원 의생명연구원 강병철 교수가 전임상 부분을 맡는다.

연구팀은 연구비 45억원을 직접 지원받으며, CAR-T치료제의 주요 의약품 원료인 바이러스 벡터도 지원받는다. 또 임상시약 제조에 필요한 GMP시설 사용과 제조를 간접적으로 지원받아 직간접적인 경제적 효과는 100억원을 넘을 것으로 보인다.

이번에 임상연구로 진행될 CAR-T 치료제는 티카로스에서 코드명 TC031으로 서울대와 공동으로 개발 진행 중인 파이프라인이다.

티카로스 관계자는 “이번 선정으로 티카로스 보유기술에 대한 우수성과 상용화 가능성을 인정받았다는 점에서 기쁘다”며 “현재까지 상용화된 CAR-T 치료제는 모두 혈액종양 치료에 국한돼 있으며 전세계적으로 고형암 CAR-T 치료제 개발 시도가 이뤄지고 있으나, 아직 만족스러운 성과를 올리지는 못하고 있다. 이번 과제에서 기대하는 결과가 도출된다면 엄청난 파급력을 가질 것으로 예상된다”고 말했다.

한편, 티카로스는 또 다른 플랫폼 기술인 클립(CLIP) CAR 백본을 적용한 두 개의 CAR-T 파이프라인도 개발하고 있다. 그 중 림프종을 대상으로 하는 TC011은, 임상 1상 마무리 단계이며 현재까지 평가대상 환자 모두가 100% 완전관해(CR)에 도달하는 우수한 결과를 보이고 있다. 안전성 평가 또한 양호하다. 다른 파이프라인인 TC091도 항종양능과 안전성이 개선돼 국가신약개발사업단(KDDF)의 ‘R&D 생태계 구축 연구 사업’ 및 식약처의 ‘바이오챌린저 프로그램’에 선정된 바 있다.