[이데일리 송영두 기자] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b/2a상 변경신청을 완료해 통합 임상에 본격 돌입한다고 18일 밝혔다.

이엔셀은 이번 통합 임상 전략으로 속도감있는 임상을 진행할 수 있게 됐다. 특히 임상 1b상 종료 후 2a상으로 넘어가기까지 소요되는 시간을 대폭 줄일 수 있어 전체적인 신약 개발 속도를 높일 수 있다는 평가다.

임상시험 효율성도 증대된다. 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가한다. 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있어 개발 비용 부담이 큰 희귀질환 치료제 개발에 있어 유리한 통합 임상 전략 중 하나이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군(1.25×106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성검토위원회 통과 후 고용량군 투여를 진행했다.

저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5×106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했으며, 최근 환자 투여 종료 후 안전성검토위원회를 통과하며 임상 1b 단계에서 안전성 및 내약성, 그리고 탐색적 유효성까지 긍정적인 결과를 확인했다.

이엔셀은 이번 통합 임상을 통해 임상1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(MTD) 및 임상 2a상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정하고, 임상 2a상에서는 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화량을 통해 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.

이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다. CMT는 희귀질환으로 분류, 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 및 참여 문의가 증가하고 있다.

이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다”며 “임상1b/2a 상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.