[이데일리 나은경 기자] 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법) 시행을 앞두고 줄기세포 치료제 개발사 코아스템켐온(166480)도 수혜를 입을 수 있다는 기대를 걸고 있다. 첨단바이오의약품의 연구개발을 지원하고 허가 절차를 간소화해 기업들이 보다 효율적으로 치료제를 개발할 수 있도록 돕는 첨생법은 오는 21일부터 시행될 예정이다.

세포치료제 개발 및 비임상·임상 실험 대행이 주요 사업인 코아스템켐온은 첨생법 지원으로 연구·개발 속도를 더욱 가속화한다는 계획이다. 코아스템켐온은 퇴행성 신경계 질환 및 면역질환 치료제를 개발하고 있다. 특히 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병), 다계통위축증(MSA), 소뇌실조증(CA), 시신경척수염(NMO), 파킨슨병 등의 질환을 대상으로 하는 줄기세포 치료제 연구개발이 활발히 진행되고 있다.

루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타 알’은 식품의약품안전처로부터 지난 2014년 조건부 승인을 받았고 미국 식품의약국(FDA)와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 신약후보물질이다. 지난해 말 임상 3상 1차 지표 충족에 실패하면서 유효성 입증에 실패했지만 FDA에 신속승인(Accelerated Approval)을 시도하기 위한 대리변수 및 중간임상지표를 발굴하기 위한 작업을 진행 중이다. 회사는 앞서 허가를 받은 루게릭병 치료제들이 모두 1차 지표 충족에 실패했음에도 대리변수 및 중간임상지표 등을 통해 신약 허가 필요성을 인정받은 만큼 마지막까지 최선을 다한다는 입장이다.

이외에도 첨생법 시행으로 인해 코아스템켐온은 직·간접적인 혜택을 누릴 것으로 기대된다. 임상시험 지원 확대는 뉴로나타 알 등 기타 치료제들의 임상 가속화에 기여할 전망이다. 허가 절차 간소화로 기존에는 줄기세포 치료제의 허가 절차가 복잡했지만, 첨생법 시행 이후에는 허가 프로세스가 간소화돼 제품의 시장 진입 속도가 빨라질 것으로 보인다.

특히 코아스템켐온이 뉴로나타 알의 임상 3상을 진행한 한양대, 연세 세브란스, 경북대 칠곡병원, 서울대, 서울아산병원 5개 병원이 모두 첨단재생의료 실시기관으로 지정됨에 따라, 최상위 연구기관과의 네트워크를 기반으로 신약 개발에서 유리한 입지를 확보할 전망이다. 현재 첨단바이오의약품 연구 및 임상을 전문적으로 수행하는 첨단재생의료 실시기관은 전국 112개로 알려져 있다.

코아스템켐온은 이번 첨생법 시행을 계기로, 줄기세포 치료제 시장에서 글로벌 선두 기업으로 도약하겠다는 포부다. 코아스템켐온 관계자는 “자사 최첨단 cGMP 생산시설(2024년 10월 준공)을 통해 연간 600Lot 이상의 세포치료제 생산이 가능하다”며 “이를 통해 FDA, EMA 등 글로벌 규제 기관 승인 및 해외 시장 진출에도 박차를 가할 것”이라고 말했다.