[이데일리 나은경 기자] 신라젠(215600)은 차세대 항암 후보물질 ‘BAL0891’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다고 25일 밝혔다.

이번 지정으로 신라젠은 BAL0891의 AML 개발 과정에서 FDA의 희귀의약품 개발 지원 제도를 활용할 수 있게 됐다. 임상 연구비 지원 사업 신청 자격과 미국 내 임상시험 비용에 대한 세액공제, FDA의 임상시험계획 자문, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다. 최종 품목허가에 성공하면 미국에서 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권도 부여된다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 다만 희귀의약품 지정 자체가 해당 후보물질의 유효성이나 안전성, 향후 품목허가 가능성을 인정했다는 의미는 아니다.

BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 트레오닌·티로신 키나아제(TTK)와 폴로유사키나아제1(PLK1)을 동시에 억제하도록 설계된 항암 후보물질이다. 신라젠은 BAL0891을 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(First-in-Class) 후보물질로 개발하고 있다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.

이번 희귀의약품 지정 대상인 급성골수성백혈병은 골수에서 비정상적인 골수계 세포가 빠르게 증식하면서 정상적인 혈액세포 생성을 방해하는 혈액암이다. 질환 진행 속도가 빠르고 환자의 연령과 유전자 변이 등에 따라 치료법과 예후에 차이가 크다.

급성골수성백혈병 치료에는 항암화학요법과 조혈모세포이식, 표적치료제 등이 사용된다. 최근 특정 유전자 변이를 표적으로 하는 치료제가 잇따라 도입됐지만 재발이나 약물 내성 등으로 새로운 치료 선택지에 대한 수요가 남아 있다.

신라젠은 이번 희귀의약품 지정을 활용해 BAL0891의 AML 임상 개발을 이어갈 계획이다.

신라젠 관계자는 “BAL0891이 급성골수성백혈병을 대상으로 FDA 희귀의약품 지정을 받으면서 향후 임상과 허가 과정에서 관련 지원 제도를 활용할 수 있게 됐다”며 “현재 진행 중인 임상 개발을 차질 없이 진행해 BAL0891의 가능성을 확인해 나가겠다”고 말했다.