윤태영 오스코텍 대표.(사진=오스코텍)

[이데일리 송영두 기자] 오스코텍(039200)이 미국 희귀질환 치료제 전문 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)에 자가면역질환 치료제 후보물질 ‘세비도플레닙(Cevidoplenib)’을 기술수출했다고 1일 밝혔다.

이번 기술이전 총 계약 규모는 최대 6억6500만달러(약 1조원)로, 오스코텍은 반환 의무가 없는 계약금 2500만달러(약 375억원)를 수령한다. 향후 개발, 허가, 상업화 단계별 마일스톤을 포함하면 총 계약 규모는 최대 6억6500만달러에 달한다. 상업화 이후에는 별도의 로열티도 받게 된다.

오스코텍은 자가면역질환 분야 글로벌 경쟁력을 입증하는 동시에 차세대 성장동력으로 육성 중인 항내성항암제 연구개발(R&D)에 집중할 수 있는 기반을 마련했다.

세비도플레닙은 오스코텍과 제노스코가 공동 연구개발한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 면역세포 내 신호전달 단백질인 SYK(Spleen Tyrosine Kinase)를 선택적으로 억제하는 기전으로, 면역혈소판감소증(ITP)과 류마티스관절염(RA)을 대상으로 글로벌 임상 2상까지 완료했다.

특히 세비도플레닙은 자가면역질환의 주요 원인으로 꼽히는 B세포와 대식세포의 과도한 면역반응을 조절하는 방식으로 작용한다. 2023년 종료된 ITP 임상 2상에서는 안전성과 내약성, 효능을 입증하며 경쟁력을 확인했다는 평가를 받았다.

이번 계약 상대방인 아지오스는 희귀 혈액질환 분야에서 상업화 경험을 보유한 글로벌 바이오 제약사다. 대표 제품인 미타피바트(Mitapivat)는 성인 지중해빈혈 치료제로 미국과 유럽연합(EU) 등 주요 시장에서 허가를 획득했으며, 성인 PK 결핍증 치료제로도 상업화에 성공했다. 현재는 겸상적혈구병 적응증 확대와 차세대 파이프라인 개발도 진행 중이다.

업계에서는 오스코텍이 다수 글로벌 기업과 기술이전 협상을 진행한 끝에 희귀 혈액질환 개발과 상업화 경험을 갖춘 아지오스를 최종 파트너로 선택한 점에 주목하고 있다. 세비도플레닙의 주요 적응증인 ITP 역시 희귀 혈액질환 영역에 속하는 만큼, 아지오스 전문성이 신약 가치 극대화에 도움이 될 것이란 판단이 반영됐다는 분석이다.

세비도플레닙은 지난 2014년 범부처신약개발사업단(KDDF) 과제로 선정돼 후보물질 발굴 단계부터 지원을 받았다. 이후 ITP와 류마티스관절염 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 완료했으며, 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ITP 치료를 위한 희귀의약품(ODD) 지정을 획득했다. 현재는 ITP 1차 치료제 가능성을 확인하기 위한 연구자 주도 임상과 제형 변경에 따른 생물학적 동등성 시험이 진행되고 있다.

윤태영 오스코텍 대표는 “세비도플레닙 임상 2상 종료 이후 다수의 글로벌 기업들과 기술이전을 논의해 왔다. 희귀 혈액질환 분야에서 전문성과 상업화 역량을 갖춘 아지오스가 세비도플레닙의 가치를 가장 크게 높일 수 있는 파트너라고 판단했다”며 “아지오스가 축적한 희귀 면역질환 분야 개발 경험을 바탕으로 세비도플레닙이 글로벌 신약으로 성장할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.