[이데일리 나은경 기자] 코아스템켐온(166480)의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알’이 식품의약품안전처 최종 문턱을 넘었다. 뉴로나타 알은 2014년 국내 조건부 허가 이후 약 12년 만에 임상 3상 자료를 반영한 품목변경 허가를 받으면서 국내 4번째 줄기세포치료제이자 세계 최초 루게릭병 줄기세포치료제로서 지위를 재확인했다.

코아스템켐온의 루게릭병 줄기세포치료제 '뉴로나타 알' (사진=코아스템켐온)

세계 첫 ALS 줄기세포치료제…3상 자료 반영 허가

코아스템켐온은 식품의약품안전처(식약처)로부터 자가골수유래 중간엽줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주’(성분명 렌주메스트로셀, 이하 뉴로나타 알)의 품목변경허가를 취득했다고 26일 밝혔다.

뉴로나타 알이란 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 환자의 신체 기능 저하 속도 완화를 효능·효과로 2014년 7월 국내 시판허가를 받은 줄기세포치료제를 말한다. 코아스템켐온은 2021년 1월부터 식약처가 승인한 뉴로나타 알의 임상 3상 시험을 진행해 2024년 10월 관찰을 종료했다. 코아스템켐온은 지난해 4월 임상 3상 결과보고서(CSR)를 바탕으로 뉴로나타 알의 품목변경 허가를 신청했다.

이번 품목변경 허가는 임상 3상 시험에서 확보된 유효성·안전성 자료를 반영해 기존 허가사항을 보완한 것이다. 코아스템켐온은 식약처의 면밀한 심사 결과에 따라 변경 허가가 이뤄진 점을 의미 있게 받아들이고 있다고 설명했다.

뉴로나타 알은 자가골수유래 중간엽줄기세포치료제로 환자 본인의 골수에서 유래한 중간엽줄기세포를 활용해 척수강 내 주사로 투여한다. 뉴로나타 알은 중간엽줄기세포가 분비하는 항염증 인자(TGF-β1, IL-4, IL-10 등)와 신경보호인자(VEGF, BDNF, IGF 등)가 복합적으로 작용해 운동신경세포 사멸을 감소시키는 작용기전(MOA)을 갖는다. 뉴로나타 알은 2018년 8월 미국 식품의약국(FDA), 2019년 3월 유럽 의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐다.

환자 2500명 희귀시장…급여·생산재개가 상업화 변수

루게릭병은 희귀·난치성 질환으로 운동신경세포가 선택적으로 사멸돼 근력 약화와 위축이 진행되고 결국 호흡근 마비로 이어질 수 있다. 루게릭병 발병률은 연간 10만명당 1~2명 수준으로 알려졌다.

국내 시장은 작지만 미충족 수요가 뚜렷하다. 2014년 허가 당시 국내 루게릭병 환자는 약 2500명으로 추산됐다. 뉴로나타 알은 1년에 총 5회 투여한다. 과거 비급여 기준 1회 약값은 4000만원 수준으로 알려졌다. 이를 단순 환산하면 국내 이론적 시장 규모는 연간 약 5000억원에 이른다. 다만 실제 매출은 급여 여부, 투여 대상 환자군, 공급 재개 속도에 따라 크게 달라질 수 있다.

글로벌 루게릭병 치료제 시장에서도 의미가 있다. 현재 미국에서 루게릭병 진행 억제 목적으로 승인된 대표 약물은 리루졸, 에다라본, 토퍼센 등이 꼽힌다. 한때 승인됐던 렐리브리오는 확증 임상 실패 후 미국·캐나다 시장에서 철수했다.

코아스템켐온은 지난해 2분기 이후 신규 제조소 전환을 위해 치료제 생산을 일시 중단해 왔다. 코아스템켐온은 충북 오송 첨단재생의료(ATMP) 센터의 의약품제조품질관리기준(GMP) 인증 절차가 마무리되는 대로 해당 시설에서 뉴로나타 알 생산을 재개해 환자 공급을 정상화할 계획이다.

아울러 코아스템켐온은 뉴로나타 알의 임상 3상 데이터를 기반으로 한 후속 학술 활동과 시판 후 안전성 관리에도 집중하는 한편 글로벌 시장 진출 가능성에 대해서도 중장기적으로 검토해 나간다는 방침이다.

양길안 코아스템켐온 대표이사는 “루게릭병이라는 극히 제한된 치료 옵션을 가진 희귀·난치성 질환의 특수성을 고려해 식약처가 신중하고 면밀하게 자료를 검토해준 것에 깊이 감사한다”며 “코아스템켐온은 이번 허가사항 변경 결정에 책임감을 갖고 안정적인 공급 체계를 갖춰 국내외 환자들이 치료 기회를 원활하게 이어갈 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.