[이데일리 나은경 기자] 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 치료 분야에서 유전자 치료와 세포치료를 병행할 가능성이 언급되고 있다.

7일 제약·바이오 업계에 따르면 미국 바이오젠(Biogen)의 유전자 치료제 ‘토퍼센’(Tofersen)이 변이형 ALS를 대상으로 한 맞춤 치료의 시대를 열었다. ‘뉴로나타-알’(Neuronata-R)은 면역조절 기전을 활용한 코아스템켐온의 줄기세포 치료제로, 두 치료제의 작용 기전은 다르나 신경세포 보호라는 공통된 목표를 지닌 만큼 병용요법이나 단계적 치료로 발전할 가능성이 제기된다.

코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’ (사진=코아스템켐온)

토퍼센은 ALS 환자의 약 2%에서 발견되는 SOD1 유전자 변이를 직접 억제하는 유전자 발현 억제 핵산 기반 치료제(Antisense Oligonucleotide, ASO)다. 지난 2023년 미국 식품의약품(FDA)로부터 가속승인을 획득하며, 유전자 변이형 ALS에 대한 최초의 정밀 치료제로 자리매김했다. 임상시험에서는 혈중 SOD1 단백질 농도 감소 및 운동기능 저하 속도 완화 효과가 확인됐다.

반면 코아스템켐온이 개발 중인 뉴로나타-알은 자가 골수유래 줄기세포를 활용해 염증 조절과 신경보호를 유도하는 세포치료제다. 특정 유전자 변이에 한정되지 않고, ALS의 공통 병태생리(신경 염증, 산화 스트레스 등)를 완화하도록 설계됐다. 최근 임상 3상 분석에서는 전체 환자군 중 질병 진행이 느린 집단에서 기능 지표 개선과 바이오마커 변화가 확인돼 통계적 유의성을 확보했다. 회사는 이를 기반으로 국내 품목변경허가 심사와 글로벌 상업화 준비를 병행하고 있다.

코아스템켐온은 두 치료제가 유전자 억제에서 신경세포 보호로 이어지는 연속적 기전을 형성할 수 있다고 기대하고 있다. 특히 토퍼센이 특정 변이형 환자에 정밀히 작용하는 반면, 뉴로나타-알은 면역학적 조절을 통해 광범위한 환자군을 포괄할 수 있어 상호보완적 치료 시너지가 예상된다는 주장이다.

한편 코아스템켐온은 최근 유상증자를 통한 재무구조 개선과 임상 확장, 첨단바이오제조업 허가 절차를 동시에 추진하며 ALS 치료제의 글로벌 경쟁력 확보에 속도를 내고 있다. 업계에서는 뉴로나타-알이 국내 최초로 루게릭병 줄기세포 치료제의 글로벌 상용화 단계에 진입할 경우, 기술가치와 기업가치가 본격적으로 재평가될 것으로 보고 있다. 회사는 확보한 자금력을 기반으로 글로벌 협력 네트워크(NSF·WFIRM 등)와 병용 임상 전략을 확대하고 있다.