[이데일리 김새미 기자] 올릭스(226950)는 이동기 대표가 미국 보스턴에서 진행되는 학회 ‘RNAi-Based Therapeutics Summit’에서 리보핵산(RNA) 플랫폼 기술과 파이프라인 연구 현황을 발표했다고 22일 밝혔다.

이동기 올릭스 대표이사는 미국 보스턴에서 진행되는 학회에서 연사로 초청돼 발표를 진행했다. (사진=올릭스)

연사로 초청된 이 대표는 망막색소변성증 치료제 프로그램인 ‘OLX304C’에 대한 최신 연구 결과를 소개했다.

망막색소변성증은 광수용체와 망막색소상피의 변성으로 인해 망막 기능 저하, 세포 소실, 망막 조직 위축이 발생해 시력이 손상되는 질환을 총칭한다. 빛의 명암을 구분하는 간상세포(rod cell)가 손상돼 10~20대부터 야맹증을 겪으며, 노화가 진행되며 서서히 주변 시야가 좁아진다. 말기에는 색깔과 중심시력을 담당하는 원추세포(cone cell)이 사멸되는 시야협착증(터널 시야)으로 진행하며, 심한 경우 40세 이전에 중심 시야가 직경 20도 미만으로 법정 실명에 이를 수 있다.

현재 전 세계적으로 유일하게 승인된 RP 유전자 치료제는 전체의 1% 이하인 특정 유전자에 대한 결함이 있는 환자군에만 적용 가능하다. 150만명 정도로 추정되는 나머지 99% 이상의 대다수의 환자군에게는 적용할 수 있는 치료제가 부재한 셈이다. RP 치료제를 개발하는 대부분의 제약사들은 약 80여 개의 유전자 내 3000개 이상의 돌연변이 유전자들에 대한 1:1의 접근 방식으로 치료제를 개발하고 있다.

올릭스는 이러한 한계를 극복하기 위해 돌연변이 유전자의 종류에 무관하게 작용할 수 있는 범용성 치료제의 개발을 진행했다. OLX304C는 간상세포로의 분화를 결정하는 주요 전사인자를 억제함으로써 간상세포 사멸을 유도하는 다양한 RP 돌연변이에 대한 저항성을 갖는다. 이로써 망막의 광수용체 세포들을 보호하게 되는 원리다.

올릭스 관계자는 “RP 소동물 모델에 OLX304C 물질의 안구 내 주사 후 다양한 평가시험을 통해 광수용체 세포 사멸 억제, 망막의 전기적 활성을 정상 수준으로 보호함을 확인했다“며 ”한 번 주사로 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지되는 결과를 확보해 잦은 안구 내 주사 문제를 해소할 수 있을 것“이라고 설명했다.

올릭스는 후보 물질 최적화, 대동물 RP 모델에서의 검증을 거쳐 신규 기전의 범용 RP 치료제 개발을 진행할 예정이다.

한편 이 대표는 안과, 뇌, 폐 조직에 대한 RNA 간섭 치료제 전달 플랫폼의 최적화 연구 성과도 공개했다. 올릭스는 미국 자회사(OliX US)의 샌디에이고 연구소를 통해 약물 전달기술에 적용되는 새로운 지질 접합체(lipid conjugation) 조합을 도출했다.