[이데일리 나은경 기자] 영진약품(003520)이 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 신약후보물질이 글로벌 임상 2/3상에 진입했다. 업계에서는 임상시험이 마무리될 것으로 예상되는 2025년쯤에는 영진약품이 수백억원 규모의 추가적인 마일스톤을 수령할 수 있을 것으로 보고 있다

28일 제약·바이오업계에 따르면 스웨덴 바이오텍 앱리바는 ‘KL1333’이 지난달 13일 덴마크 의약품청으로부터 임상 3상 승인을 받고 연내 3상 환자 투약을 준비 중이다. 18세 이상의 성인 피험자 180명을 대상으로 12개월간 KL1333을 투약하고 안전성과 유효성을 비교하는 것이 골자다.

(자료=영진약품 분기보고서)

앱리바는 지난해 KL1333의 글로벌 임상 1상을 성공리에 종료하고 올해 덴마크를 비롯한 10개국에서 글로벌 임상 2/3상을 추진 중이다. 앱리바는 내년 임상 2/3상의 중간데이터를 도출하고 2025년 임상을 최종적으로 마치는 것을 목표로 한다.

KL1333이 타깃하는 적응증은 세포 안에서 에너지를 만드는 역할을 하는 미토콘드리아에 이상이 생겨 발생하는 모든 질환을 통칭한다. 일반적으로 미토콘드리아 내막에 존재하는 호흡연쇄 복합체 기능 이상으로 에너지 생성이 잘 이뤄지지 않는 에너지 대사질환을 의미하는데 뇌, 신경계, 근육 등 에너지가 많이 필요한 부분에 두드러지게 발생한다. 국내 환자 수는 알려진 것만 600~700명 수준이나 더 많을 것으로 추정된다.

미토콘드리아 이상 질환은 희귀질환으로 현재까지 세계에 시판된 경쟁약물이 없는 상태다. KL1333이 임상 2/3상을 마치고 판매에 나서면 혁신신약으로 시장을 장악할 수 있다. 미국과 유럽에서의 환자 규모는 약 4만명으로 앱리바는 지난해 연례보고서를 통해 KL1333가 품목허가를 받고 시판되면 연간 10억 달러(1조3000억원) 이상의 매출을 낼 것이라는 전망치를 내기도 했다.

지난 2017년 영진약품은 KL1333의 한국과 일본을 제외한 글로벌 시장에서의 개발 권한을 앱리바에 5700만 달러(약 763억원) 규모로 기술이전했다. KL1333은 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 시판 후 로열티는 5700만 달러와는 별도로 수령할 수 있다.

이제까지 영진약품이 앱리바로부터 수령한 금액은 400만 달러(54억원)다. 산술적으로 임상 3상부터 상품화까지 차질없이 진행될 경우 5300만 달러(약 709억원)를 추가 수령할 수 있게 되는 셈이다. 기수령 금액 중 200만 달러(약 27억원)는 지난해 앱리바가 유럽 임상 1상을 성공한 데 따른 것이다. 계약상 단계별 마일스톤 금액은 공개되지 않고 있지만 글로벌 임상 2/3상 종료 후 받게 될 마일스톤은 임상 1상 성공보수의 수 배에 달할 것으로 풀이된다.

영진약품이 KL1333의 임상 종료시점마다 마일스톤을 수취했던 것을 감안하면 글로벌 임상 2/3상의 예상종료시점인 2025년쯤 한꺼번에 마일스톤을 수령해 매출로 인식할 수 있을 전망이다. 다만 이에 대해 영진약품 관계자는 “앱리바와의 기술이전 계약 세부 내용은 공개할 수 없다”며 말을 아꼈다.