[이데일리 신민준 기자] 미래셀바이오가 최근 간질성방광염(Interstitial cystitis, IC) 환자를 대상으로 개발한 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 기반 치료제인 ‘MR-MC-01’의 임상 1·2a상에 대한 결과를 국제재생의학학술지 줄기세포 중개의학(Stem Cells Translational Medicine) 5월호에 공식 게재했다.

MR-MC-01의 임상 1·2a상 결과 재생의학 저널 Stem Cells Translational Medicine 5월호에 공식 게재. (사진=미래셀바이오)

간질성방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 희귀 난치질환으로 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변이 나타나고 하루 수십회의 빈뇨와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 질환이다. 간질성방광염은 여성환자비율이 90% 이상으로 미국을 제외한 대부분 국가에서는 희귀질환으로 알려져 있다.

간질성방광염의 글로벌시장 규모는 4.2억달러에 이른다. 현재 사용가능한 치료제는 손상된 방광 내벽을 재건하는 펜토산폴리설페이트(PPS)가 유일하나 장기복용시에는 부작용이 발생할 수 있다. 약물 중단 후에는 재발율이 높은 것으로 알려져 있어 근원적 치료제가 절실한 상황이다.

미래셀바이오의 간질성방광염 임상 1·2a상은 기존 치료제인 펜토산폴리설페이트 치료에 불응하고 빈뇨가 지속되며 방광 통증 지수가 높고 허너 병변이 있는 중증 환자군 22명을 대상으로 방광 점막 병변 내에 직접 투약하는 시술로 서울아산병원에서 박주현 교수 책임하에 진행했다.

임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련된 중대한 이상반응 등 안전성 문제는 나타나지 않았다. 2a상 임상시험의 유효성평가에서 ICQ (O‘Leary-Sant 간질성방광염 증상/문제 지수) 점수와 PUF (골반통/요절박/빈뇨 지수) 점수가 처리군에서 유의하게 감소되는 것을 확인했다/

특히 야간 배뇨횟수가 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군 12명중 8명에서 감소하거나 완전 관해되는 주목할만한 결과를 확인했다. 그뿐만 아니라, 시술 후 6개월 시점의 전반적 개선도 평가(GRA) 도 위약군(25%) 대비 시험군(41.67%) 에서 현저한 개선을 확인했다.

이러한 결과를 통해 미래셀바이오가 개발한 세포치료제 MR-MC-01은 간질성방광염 증상을 완화할 뿐만 아니라 방광의 구조적인 회복을 증진시키는 효과가 있는 것으로 밝혀졌다. 앞으로 유력한 치료제로 활용될 수 있다는 점이 확인된 셈이다. 해당 연구는 지난해 범부처재생의료기술개발사업단으로부터 최우수성과로 선정됐다.

MR-MC-01은 이미 개발단계 희귀의약품(제 30호) 지정을 받은 상태로 2b 임상시험 종료를 통해 조건부 품목허가를 통한 상용화가 가능하다. 현재 전세계적으로 배뇨장애 질환에 대한 세포치료제 개발은 당사 미래셀바이오가 유일하다. 전 세계적으로 배아줄기세포치료제 상용화 실적도 전무한 상황이다.

김은영·정형민 미래셀바이오 공동대표는 “간질성방광염(IC) 환자에 세포치료제 투약으로 빈뇨와 통증억제 효과를 포함한 약리적 유효성을 입증했다”며 “향후 상위 임상시험에서는 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함하는 시험대상자 규모 확대를 통해 MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출해 조기 사업화를 추진하겠다”고 밝혔다.

한편 미래셀바이오는 이번 간질성방광염 치료 외에도 고령화로 인한 배뇨근육 약화(저활동방광) 에 대한 줄기세포 치료제 임상시험도 순조롭게 진행 중이다.