GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋)(GCT 2026’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 자체 mRNA-LNP 플랫폼 연구 성과를 발표했다. (사진=GC녹십자)

[이데일리 김새미 기자] 녹십자(006280)가 자체 개발한 메신저리보핵산(mRNA)-지질나노입자(LNP) 플랫폼의 반복투여와 장기·세포 표적 전달 가능성을 보여주는 비임상 연구 결과를 공개했다.

GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋)(GCT 2026’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 자체 mRNA-LNP 플랫폼 연구 성과를 발표했다고 2일 밝혔다.

이번 발표에서 GC녹십자는 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 인공지능(AI) 기반 코돈 최적화 기술을 적용한 mRNA 설계 기술을 소개했다. 이를 통해 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 높였다는 게 회사 측 설명이다. mRNA 구성 요소와 관련해서는 8건의 특허를 보유하고 있다.

반복 투여 가능성을 확인하기 위한 LNP 연구 결과도 공개했다. GC녹십자는 독자 LNP를 영장류에 반복 정맥 투여한 결과 폴리에틸렌글리콜(PEG)에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지됐다고 설명했다. 반복 투여가 필요한 만성질환 치료제 등에 mRNA-LNP를 적용할 가능성을 확인했다는 의미다.

장기와 세포를 선택적으로 표적하는 LNP 연구도 진행하고 있다. GC녹십자는 구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 자체 지질 라이브러리를 구축했다. 이를 기반으로 폐·비장·뇌를 비롯해 면역세포와 암세포 등을 표적하는 LNP 후보물질을 확보했다. 동물모델에서는 일부 후보가 벤치마크 LNP보다 높은 전달 효율을 나타냈다.

항암 백신으로의 확장 가능성도 시험했다. 독자 LNP를 적용한 동물실험에서 벤치마크보다 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응을 확인했으며 종양 크기도 유의하게 감소했다.

현재 GC녹십자의 mRNA-LNP 기술 중 임상 단계에 진입한 파이프라인은 코로나19 백신 후보물질 ‘GC4006A’다. GC4006A는 지난해 12월 국내 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받아 올해 1월 첫 피험자 투여를 시작했다. 지난달에는 임상 2상 IND를 승인받았다.

임상 2상에서는 만 19~85세 건강한 성인과 고령자를 대상으로 활성대조군과 직접 비교해 최적 용량과 면역원성을 평가한다. GC녹십자는 연내 첫 환자 투약을 시작하고 내년 임상 3상 IND를 제출하는 것을 목표로 하고 있다.

GC녹십자는 연구 단계의 기술을 실제 제품으로 연결하기 위한 생산시설도 구축했다. 화순공장에서 mRNA 합성과 LNP 제형화 등을 수행할 수 있는 제조 인프라를 갖추고 자체 플랫폼을 백신에서 희귀 유전질환, 만성 염증질환, 항암 면역치료제 등으로 확대할 계획이다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산”이라며 “코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 말했다.