[이데일리 신민준 기자] 제노포커스(187420)는 미래 성장동력인 마이크로바이옴 신약 개발에도 속도를 내고 있다. 제노포커스는 세계 최초로 개발한 미생물 유래 항산화물질 수퍼옥시드 디스무타아제(SOD)를 기반으로 노인성 황반변성 치료제 등을 개발하고 있다. 제노포커스는 마이크로바이옴 신약의 임상 2상 예상 시점인 내년 이후 본격적 기술 이전도 추진한다.

신약 개발 파이프라인 현황. (자료=제노포커스)

SOD로 활성산소 제거해 질환 치료

제노포커스의 주요 파이프라인으로는 ‘GF-103’과 ‘GF-203’이 꼽힌다. 제노포커스가 세계 최초로 개발한 미생물 유래의 항산화 물질 수퍼옥시드 디스무타아제가 핵심이다. 수퍼옥시드 디스무타아제는 신체 항산화 기능에 중요한 역할을 한다. 수퍼옥시드 디스무타아제는 몸 속에서 소멸되는 것이 아니라 잔존해 지속적으로 항산화 작용을 돕는다.

제노포커스는 수퍼옥시드 디스무타아제를 개량한 고순도 단백질 의약품 후보물질을 활용해 마이크로바이옴 노인성 황반변성 치료제 GF-103을 개발하고 있다. GF-103은 지속적인 항산화 효과로 만성 질환의 근본적인 원인인 활성산소(ROS)를 제거한다. 노인성 황반변성이란 노인 실명을 유발하는 난치병을 말한다. 노인성 황반변성의 원천적인 발병 원인으로 활성산소가 꼽힌다. 전 세계 노인성 황반변성시장 규모는 40대 조기 발병과 노인 인구 증가로 2028년 187억달러(약 25조원)에 달할 전망이다.

GF-103은 습성 노인성 황반변성과 관련해 마우스 모델에서 치료 효과가 현재 시판되고 있는 아일리아(Eylea)와 동등한 수준으로 확인됐다. GF-103은 안구 주사 아일리아와 달리 경구용(먹는) 치료제로 편의성도 높다. GF-103은 계열 내 최초(First-In-Class) 약물이기도 하다.

김의중 대표는 “GF-103은 노인성 황반변성의 근본적 원인인 활성산소를 장으로부터 원천적으로 제어한다”며 “일회성 억제가 아닌 지속적으로 활성산소를 제어해 신생혈관 재생성을 억제한다”고 말했다.

이어 그는 “GF-103은 경구 투여(먹는) 치료 단백질 효소 신약으로 게임체인저가 될 가능성이 있다”며 “GF-103은 안구 주사 전 단계의 환자군에게 투여할 수 있는 예방 약물이 될 수 있는 동시에 기존 치료제도 대체할 수 있다”고 덧붙였다.

제노포커스는 올해 상반기 GF-103의 호주 임상 1상을 위한 임상시험계획을 신청할 예정이다. 제노포커스는 GF-103의 임상 1상을 마무리한 뒤 적응증을 확대해 임상 2상을 추진할 계획이다.

GF-103은 노인성 황반변성 외에 △안구건조증(눈 구조물의 염증, 외상, 노화 등의 원인에 의해 눈물의 분비가 줄어들거나 눈물의 성분에 변화가 생겨 눈이 건조하게 느껴지는 증세) △당뇨 황반부종(당뇨병의 합병증으로 망막의 미세혈관이 손상돼 시력저하 또는 실명에 이르는 질환) △포도막염(눈을 싸고 있는 포도막 조직에 발생하는 염증으로 실명 위험을 초래) 등으로 적응증 확장이 가능하다. 또 GF-103은 염증성 장질환 환자견으로부터 치료 효과가 확인돼 반려동물 치료제로도 적응증을 확대할 수 있다.

파트너사와 공동 개발 또는 기술 이전도 염두

GF-203은 염증성 장질환 치료제다. GF-203은 이미 인체에서 항염증 효과가 입증된 유용한 포자(바실러스 스포아)를 이용한 효능 강화 미생물 후보물질이다. GF-203은 내성이 없고 황산화효소 및 치료 기작이 서로 다른 유효물질을 장내 생산해 GF-103과 병용 투여 시 치료 효과를 극대화할 수 있다. 제노포커스는 내년에 GF-203과 GF-103의 병용 투여 임상 1상을 추진할 계획이다.

제노포커스는 GF-103 등 마이크로바이옴 신약과 관련해 파트너사와 공동 개발 또는 기술 이전도 염두에 두고 있다. 김 대표는 “GF-103과 관련해 임상 2a상 또는 임상 2b상부터 파트너 기업들과 공동 개발하거나 기술 이전하는 것을 고려하고 있다”며 “국내뿐만 아니라 해외의 전략 및 재무적 투자자들과 시너지를 위해 협력하는 방안도 추진하고 있다”고 말했다.